Pipeline

Särläkemedelskandidat som återställer sköldkörtelhormonsignalering i celler med defekt MCT8 transportör

Kliniska prövningar

Vår produktkandidat Emcitate är ett oralt läkemedel som innehåller en liten molekyl som har uppvisat potential att kunna återställa kroppens sköldkörtelhormonsignallering vid flera olika sjukdomstillstånd.

Initialt utvecklas Emcitate för behandling av så kallad MCT8 brist, en medfödd sjukdom som uppstår på grund av mutationer i genen för sköldkörtelhormontransportören MCT8. Detta leder till att kroppens sköldkörtelhormon inte kan ta sig in i vissa celler eller över blod-hjärnbarriären. I experiment har man kunnat visa att Emcitate kan ta sig in i dessa celler utan en fungerande MCT8 transportör och i flera djurmodeller av MCT8 brist har behandling med Emcitate insatt tidigt i livet kunnat visa sig motverka utvecklingen av sjukdomen.

Som en del i vårt samarbete med Erasmus Medical Center i Rotterdam, har en första klinisk prövning med Emcitate för behandling av patienter med MCT8 brist slutförts. I denna studie deltog 46 patienter med MCT8 brist från 9 olika länder vilka behandlades med Emcitate under ett års tid. Behandlingen visade sig vara säker och väl tolererad och ledde till en snabb normalisering av patienternas sköldkörtelhormonnivåer i blodet och lindring av många symptom kopplade till för höga sköldkörtelhormonnivåer. Resultaten från studien publicerades i augusti 2019 i tidskriften Lancet Diabetes & Endocrinology.

Vi planerar nu för en andra klinisk prövning, där vi skall studera tidigt insatt behandling med Emcitate i mycket unga patienter med MCT8 brist (< 36 månaders ålder). Studien planeras ha centra i såväl EU som USA och rekrytering påbörjades under december 2020.

Dela

Twitter
LinkedIn

Kontakta oss

Adress: Klara Norra Kyrkogata 26, 111 22 Stockholm

Telefon: 08-679 72 10

E-post: info@egetis.com