Kliniska prövningar
Vår produktkandidat Emcitate är en oral läkemedelskandidat som innehåller en liten molekyl som har uppvisat potential att kunna återställa kroppens sköldkörtelhormonsignallering vid flera olika sjukdomstillstånd.
En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I; NCT02060474) i patienter med MCT8-brist har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta effekter på centrala aspekter av sjukdomen. Resultaten från Triac Trial I studien har publicerats i The Lancet D&E år 2019.
I oktober 2021 publicerades starka data från långtidsbehandling i patienter med MCT8-brist i upp till 6 år med Emcitate i Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Resultaten kommer från en prövarinitierad, real-life kohortstudie vid 33 kliniker som utförts av Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, där effekten och säkerheten av Emcitate undersöktes hos 67 patienter med MCT8-brist.
En fas IIb/III-studie (Triac Trial II; NCT02396459) initierades under fjärde kvartalet 2020 med första patient doserad. Triac Trial II är en internationell, öppen, multicenterstudie som utförs i både Europa och Nordamerika på barn under 30 månader med MCT8-brist, som undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate. Rekryteringsmålet uppnåddes i andra kvartalet 2022, där 22 patienter har inkluderats. Resultat förväntas i mitten av 2024.
För NDA ansökan kräver FDA en liten, randomiserad, placebokontrollerad studie med 16 patienter och upp till 30 dagars behandlingstid med antingen Emcitate eller placebo för att verifiera resultaten av sköldkörtelhormon T3-nivåer som observerats i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Utformningen av denna ReTRIACt studie har godkänts av FDA och är tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT05579327.
