Pipeline

Två läkemedelskandidater i långt framskridna kliniska faser

Pipeline

Emcitate®

Emcitate är en läkemedelskandidat som utvecklas som den potentiellt första behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I) samt en kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på serum T3-halter och kliniskt relevanta sekundära effektmått. Som ett resultat av diskussioner med den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) ansökte Egetis om marknadsgodkännande för Emcitate till EMA i oktober 2023.
I USA genomför Egetis efter dialog med FDA en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för att verifiera resultaten på T3-nivåer i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Egetis kommer att uppdatera marknaden så snart rekryteringen har slutförts, och vid det tillfället informera om när topline resultat förväntas och när NDA-ansökan därav kan förväntas lämnas in. Triac Trial II är en fullt rekryterad studie på mycket unga patienter med MCT8-brist (<30 månader gamla) som undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate. Rekryteringsmålet uppnåddes i andra kvartalet 2022 där 22 patienter nu har inkluderats. Resultat förväntas i mitten av 2024.
Emcitate har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer utan överlapp i patientpopulationerna. I USA har Emcitate även beviljats Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande.

Läs mer

Aladote®

Aladote®  är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att minska akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie (fas Ib/IIa) har framgångsrikt slutförts. Aladote® har beviljats särläkemedelsstatus i USA. Utformning av den pivotala fas IIb/III-studien för Aladote® har slutförts efter interaktioner med FDA, EMA och MHRA.

Läs mer

Dela

Twitter
LinkedIn

Kontakta oss

Adress: Klara Norra Kyrkogata 26, 111 22 Stockholm

Telefon: 08-679 72 10

E-post: info@egetis.com