Pipeline
Emcitate® (tiratricol)
Emcitate är en läkemedelskandidat som utvecklats som den första behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I) samt en kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på serum T3-halter och kliniskt relevanta sekundära effektmått. Emcitate godkändes i EU i februari 2025 och lanseringen inleddes i Tyskland i maj 2025.
I USA slutförde Egetis en rullande NDA den 29 januari 2026. FDA förväntas att inom 60 dagar validera att NDA-ansökan är komplett. Eftersom Emcitate® (tiratricol) har Fast Track och Breakthrough Therapy status har Egetis begärt prioriterad utvärdering (Priority Review), vilket innebär att FDA:s granskning skall slutföras inom sex månader efter den inledande 60-dagars valideringsperioden. Egetis förväntar sig därför ett regulatoriskt beslut i september 2026.
Tiratricol har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer utan överlapp i patientpopulationerna. I USA har tiratricol även beviljats Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande.
Calmangafodipir (Aladote®)
Calmangafodipir är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att minska akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie (fas Ib/IIa) har slutförts. Utformning av den pivotala fas IIb/III-studien för calmangafodipir har slutförts efter interaktioner med FDA, EMA och MHRA. Calmangafodipir har beviljats särläkemedelsstatus i USA och EU.
