Egetis uppdaterar om framsteg för NDA-ansökan för tiratricol i USA
18 augusti, 2025
- FDA beviljade tiratricol Breakthrough Therapy Designation (BTD) i juli 2025, baserat på myndighetens granskning av Egetis analys av överlevnadsdata från den internationella real-life kohortstudien vid Erasmus University Medical Center
- Det finns 15 utvärderingsbara patienter i ReTRIACt-studien
- I ljuset av ovanstående har Egetis ansökt om ett pre-NDA-möte med FDA för att diskutera innehåll och tidplan för NDA-ansökan i USA, inklusive roll och position för ReTRIACt-studien
- Bolaget planerar att påbörja inlämningen av NDA-ansökan för tiratricol till FDA under 2025
Stockholm den 18 augusti 2025. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (NASDAQ Stockholm: EGTX) meddelade idag att bolaget har skickat in en begäran om pre-NDA-möte (Type B) till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för att diskutera innehåll och tidplan för NDA-ansökan för tiratricol i USA, inklusive roll och position för ReTRIACt-studien, mot bakgrund av den Breakthrough Therapy Designation (BTD) som FDA beviljade den 15 juli 2025. En BTD beviljas till program som visat preliminära kliniska bevis på en meningsfull förbättring av centrala kliniska symtom jämfört med befintliga behandlingar.
Egetis gav idag även en uppdatering om rekryteringsstatus för ReTRIACt-studien (clinicaltrials.gov identifier NCT05579327), som är en placebokontrollerad utsättningsstudie av tiratricol hos patienter med MCT8-brist. Det finns 15 utvärderingsbara patienter i studien. Bolaget planerar att påbörja inlämningen av NDA-ansökan till FDA under 2025.
Nicklas Westerholm, vd för Egetis, kommenterade:
”De kliniskt meningsfulla resultaten från behandling av patienter med MCT8-brist med tiratricol uppmärksammades av FDA genom den Breakthrough Therapy Designation (BTD) som beviljades i juli i år (länk till pressmeddelande). BTD beviljades baserat på myndighetens granskning av Egetis detaljerade analys av överlevnadsdata från den internationella real-life kohortstudien vid Erasmus University Medical Center (för preliminära resultat, se abstract i Ref. 1), som visade en tydlig och betydande förbättring av överlevnaden hos patienter behandlade med tiratricol jämfört med obehandlade patienter. Att få en BTD så sent i ett kliniskt utvecklingsprogram är mycket uppmuntrande för den kommande NDA-processen, eftersom dessa BTD vanligtvis ges i ett tidigt utvecklingsskede.
”Vi har ansökt om ett pre-NDA-möte med FDA och ser fram emot att diskutera NDA-ansökan för tiratricol med myndigheten, för att så snart som möjligt kunna erbjuda denna potentiella behandling även till patienter i USA. Behandling med tiratricol vid MCT8-brist ingår redan i de kliniska riktlinjerna från European Thyroid Association (Ref. 2) och Emcitate® (tiratricol) godkändes som behandling för MCT8-brist i EU i februari 2025.”
1: van der Most, F. et al. 2024 https://www.endocrine-abstracts.org/ea/0101/ea0101op-03-04
2: Persani, L. et al. 2024 https://etj.bioscientifica.com/view/journals/etj/13/4/ETJ-24-0125.xml