Egetis Therapeutics lanserar informationswebbplatser om MCT8‑brist för läkare och vårdgivare

2 mars, 2026

Stockholm, 2 mars 2026 — Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (NASDAQ Stockholm: EGTX) meddelade idag lanseringen av två uppdaterade informationswebbplatser med fokus på MCT8‑brist, riktade till hälso‑ och sjukvårdspersonal respektive vårdgivare och anhöriga i Nordamerika.

De nya webbplatserna — mct8deficiency.com för hälso‑ och sjukvårdspersonal och lifewithmct8deficiency.com för vårdgivare och anhöriga — ersätter Bolagets tidigare gemensamma webbplats för sjukdomsmedvetenhet. Webbplatserna är utformade för att erbjuda tydligare, mer omfattande och lättnavigerad information, anpassad efter respektive målgrupps behov.

Webbplatsen för hälso‑ och sjukvårdspersonal tillhandahåller kortfattat och kliniskt inriktat utbildningsmaterial för att stödja igenkänning av MCT8‑brist, inklusive diagnostiska överväganden och aktuella behandlings‑ och omhändertagandestrategier. Strukturen gör det möjligt för kliniker att snabbt hitta relevant information i ett överskådligt format.

Webbplatsen för vårdgivare och anhöriga erbjuder praktisk information om sjukdomen tillsammans med patient‑ och familjeberättelser, nedladdningsbara verktyg samt länkar till pålitliga stödorganisationer. Dessa resurser är avsedda att hjälpa familjer att bättre förstå MCT8‑brist och att hantera de dagliga utmaningar som är förknippade med att leva med denna sällsynta sjukdom.

”Genom våra löpande kontakter med familjer och kliniker har vi fått en djupare förståelse för vilken typ av information och stöd de värdesätter mest,” säger Anny Bedard, President, Egetis Therapeutics North America. ”De uppdaterade webbplatserna återspeglar dessa insikter och är utformade för att stödja tidigare identifiering av MCT8‑brist samt uppmuntra till mer samordnad vård inom området.”

De uppdaterade utbildningsresurserna finns tillgängliga på:

Hälso‑ och sjukvårdspersonal: https://www.mct8deficiency.com
Vårdgivare och anhöriga: https://www.lifewithmct8deficiency.com

Observera att webbplatserna för närvarande endast är tillgängliga i USA. Besökare utanför USA kommer att omdirigeras till www.mct8deficiency.eu.

Om MCT8‑brist
MCT8‑brist, även kallad Allan‑Herndon‑Dudley‑syndrom (AHDS), är en sällsynt genetisk sjukdom som orsakas av en förändring i SLC16A2-genen. Tillståndet leder till kraftigt påverkad neurokognitiv utveckling på grund av otillräcklig tillgång till sköldkörtelhormon i hjärnan, samt systemiska komplikationer till följd av ihållande förhöjda nivåer av T3‑hormon i perifera vävnader. Denna hormonella obalans kan leda till allvarliga utvecklingsstörningar, ätsvårigheter och problem med tillväxt, hjärtpåverkan, muskelsvaghet eller muskelstelhet samt andra betydande hälsoproblem.

För ytterligare information, vänligen kontakta:
Karl Hård
+46 (0) 733 011 944
[email protected]

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas och kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratrikol) har utvecklats som den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov. Egetis erhöll marknadsgodkännande för Emcitate® i EU i februari 2025 som den första och enda behandlingen för MCT8-brist. Egetis inledde lanseringen av Emcitate® i Tyskland den 1 maj 2025. Emcitate® (tiratricol) är inte godkänd i USA.

Bolaget slutförde en rullande New Drug Application (NDA) för Emcitate® (tiratricol) i USA den 29 januari 2026.
FDA förväntas att inom 60 dagar validera att NDA-ansökan är komplett. Eftersom Emcitate® (tiratricol) har Fast Track och Breakthrough Therapy status har Egetis begärt prioriterad utvärdering (Priority Review), vilket innebär att FDA:s granskning skall slutföras inom sex månader efter den inledande 60-dagars valideringsperioden.

Baserat på feedback från FDA kommer NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist att baseras på redan tillgängliga kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access-programmet.

Tiratrikol har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Breakthrough Therapy Designation och Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande. I UK har Emcitate erhållit Promising Innovative Medicine status av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA.

Aladote® (calmangafodipir) är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas 2/3 studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Utvecklingsprogrammet för Aladote® har parkerats. Aladote® har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista (Nasdaq Stockholm: EGTX) .
För mer information, se www.egetis.com.

Egetis Therapeutics lanserar informationswebbplatser om MCT8‑brist för läkare och vårdgivare

Kontakta oss