Egetis Therapeutics deltar vid Pediatric Endocrine Society Annual Meeting 2026

30 april, 2026

Stockholm, den 30 april 2026 – Egetis Therapeutics AB (publ) (”Egetis” eller ”Bolaget”) (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelade i dag att Bolaget kommer att delta vid Pediatric Endocrine Society (PES) Annual Meeting, som hålls den 30 april–3 maj 2026 i San Francisco, Kalifornien, USA.

I samband med mötet kommer Egetis att delta i vetenskapliga och informationsrelaterade aktiviteter riktade till hälso‑ och sjukvårdspersonal inom pediatrisk endokrinologi. Bolaget kommer att närvara med en informationsmonter med fokus på sjukdomsmedvetenhet (monter nr 321), där information om MCT8‑brist (Allan‑Herndon‑Dudley‑syndrom) samt Bolagets arbete med att öka kunskapen om sjukdomen och dess diagnostik kommer att tillhandahållas.

Anny Bedard, President North America på Egetis, kommenterade:
”Pediatric Endocrine Society‑mötet i USA är ett viktigt tillfälle för Egetis att möta en mycket relevant klinisk målgrupp. Pediatriska endokrinologer spelar en central roll i identifiering, diagnos och behandling av patienter med sällsynta metabola och endokrina sjukdomar, och vi ser fram emot att presentera våra data och bidra till ökad medvetenhet om MCT8‑brist.”

Som en del av det vetenskapliga programmet kommer Egetis att presentera en vetenskaplig poster med titeln “Real-world data-driven insights uncovering clinical and biochemical patterns that inform the identification of undiagnosed patients with MCT8 deficiency (Allan-Herndon-Dudley syndrome)”. Postern baseras på analyser av real‑world‑data och belyser kliniska och biokemiska mönster av relevans för identifiering av patienter.

Posterinformation:

Session: Poster Session 2
Posternummer: 25
Datum: Fredagen den 1 maj 2026
Tid: Kl. 07.15–08.00 PDT

Därutöver kommer Bolaget att presentera en muntlig presentation med titeln “Effects of tiratricol withdrawal in monocarboxylate transporter 8 (MCT8) deficiency: The ReTRIACt trial”, som redovisar data från ReTRIACt‑studien avseende effekter av utsättning av tiratricol hos patienter med MCT8‑brist.

Muntlig presentation:

Session: Oral Abstracts #3: Growth, Thyroid, and Obesity
Datum: Lördagen den 2 maj 2026
Tid: Kl. 17.25–17.35 PDT

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas och kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratrikol) har utvecklats som den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov. Egetis erhöll marknadsgodkännande för Emcitate® i EU i februari 2025 som den första och enda behandlingen för MCT8-brist. Egetis inledde lanseringen av Emcitate® i Tyskland den 1 maj 2025. Emcitate® (tiratricol) är inte godkänd i USA.

Den 27 mars 2026 meddelade Egetis att FDA har accepterat Bolagets NDA för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8‑brist. Ansökan har beviljats prioriterad granskning (Priority Review) och tilldelats ett måldatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), vilket utgör FDA:s beslutsdatum, den 28 september 2026.

NDA:n för Emcitate® (tiratricol) för behandling av MCT8-brist baseras på kliniska data från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study och det amerikanska Expanded Access-programmet.

Tiratrikol har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Breakthrough Therapy Designation och Rare Pediatric Disease Designation (RPDD), vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande. I UK har Emcitate erhållit Promising Innovative Medicine status av den brittiska läkemedelsmyndigheten MHRA.

Aladote® (calmangafodipir) är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas 2/3 studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Utvecklingsprogrammet för Aladote® har parkerats. Aladote® har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista (Nasdaq Stockholm: EGTX) .
För mer information, se www.egetis.com.

Egetis Therapeutics deltar vid Pediatric Endocrine Society Annual Meeting 2026

Kontakta oss