Sällsynta sjukdomar
Dessutom fortsätter vi att arbeta med ett antal sakkunniga forskare och analytiker för att granska marknaden för ytterligare produkter i sen utvecklingsfas med potential att behandla sällsynta tillstånd där det för närvarande inte finns några tillgängliga behandlingsalternativ.
MCT8-brist: Tiratricol
Tiratricol är en molekyl som undersöks av Egetis och som befinner sig i de mest avancerade stadierna av klinisk utveckling, som en potentiell behandling av MCT8-brist i alla åldersgrupper.
Överdosering av paracetamol/acetaminofen: Calmangafodipir
Calmangafodipir är en förstklassig läkemedelskandidat som utvecklas för behandling av överdosering av paracetamol/paracetamol i kombination med N-acetylcystein (NAC) för att förebygga akut leversvikt hos patienter med ökad risk som når sjukhus mer än åtta timmar efter överdosering.
Hanterad åtkomst
Våra behandlingar är avsedda för patienter som lider av sällsynta sjukdomar där det för närvarande inte finns några behandlingsalternativ. För patienter som inte är kvalificerade för en klinisk studie har vi inrättat Managed Access Programs där så är möjligt, medan vi färdigställer våra studiedata och ansöker om godkännande hos registreringsmyndigheterna.
Vårt Managed Access-program för tiratricol har säkrat tidig tillgång till mer än 180 patienter i över 25 länder, där det regulatoriska ramverket tillåter det.
MCT8-brist
MCT8-brist kallas också Allan-Herndon-Dudleys syndrom. Det är ett sällsynt tillstånd som främst drabbar män, även om ett fåtal fall hos kvinnor är kända. MCT8-brist har en total prevalens på mindre än en på miljonen baserat på diagnostiserade fall.
Utforska