Översikt över pipeline
Kandidat
EMCITATE® (tiratricol) EU
MCT8-brist
MAA/NDA
- Godkänd i EU (EC/EMA) 12 februari 2025
- Lanserad i Tyskland 1 maj 2025
EMCITATE® (tiratricol) U.S.
MCT8-brist
MAA/NDA
- NDA accepterad 27 mars 2026
- Prioriterad granskning beviljad
- Godkänd av FDA 28 sept. 2026
tiratricol
RTH-beta*
Fas II/III
- ODD beviljad av FDA & EMA 2022
- Färdigställa utvecklingsplan
EC: European Commission; EMA: European Medicines Agency; MAA: Marketing Authorization Application (EU); MCT8: Monocarboxylate Transporter 8; NDA: New Drug Application (USA); ODD: Orphan Drug Designation; RTH-beta: Resistance to Thyroid Hormone beta
*tiratrikol för RTH-beta är en prövningsprodukt och har inte godkänts för användning på någon marknad
Resistens mot sköldkörtelhormonet beta (RTH-beta)
Resistens mot sköldkörtelhormon av typ beta (RTH-beta) är en sällsynt endokrin sjukdom som orsakas av mutationer i genen för sköldkörtelhormonreceptor beta (THRB)
Utforska