Vetenskap & Pipeline
Tillit till vetenskap – levererad på ett ansvarsfullt sätt
Evidens vägleder vår inriktning, och ansvar formar hur vi använder vår expertis. På Egetis koncentrerar vi våra insatser på att utveckla innovativa terapier för sällsynta sjukdomar med betydande, ouppfyllda medicinska behov. med MCT8-brist som vår omedelbara prioritet.
Vetenskaplig evidens, inte antaganden, styr de möjligheter vi eftersträvar och de beslut vi fattar. Vi arbetar tillsammans med vårdpersonal, forskare, patienter och vårdgivare för att koppla samman framväxande vetenskap med människors vardag och bidra till ett bättre underbyggt omhändertagande.
Vår vetenskapliga inriktning
Att förstå den underliggande biologin vid sällsynta sjukdomar är grunden i varje utvecklingsprogram hos Egetis. Vi fokuserar våra insatser på sjukdomar där vetenskaplig innovation har potential att förbättra utfall och bemöta betydande, ouppfyllda medicinska behov.
Vårt arbete drivs av gedigen forskning, samarbete med den vetenskapliga och medicinska gemenskapen samt ett åtagande att ta fram evidens som kan stödja patienter, vårdpersonal och beslutsfattare.
Från forskning till tillgång för patienter
Att utveckla behandlingar för sällsynta sjukdomar kräver mer än enbart vetenskaplig upptäckt. Det fordrar även klinisk expertis, regulatorisk excellens och ett tydligt fokus på patienttillgång.
På Egetis tillämpar vi ett integrerat arbetssätt som omfattar hela utvecklingskedjan, från vetenskaplig forskning och kliniska studier till regulatorisk dialog och kommersialisering. Detta hjälper till att säkerställa att vetenskapliga framsteg kan omsättas i verkliga fördelar för patienter och familjer.
Vår pipeline
Vår pipeline speglar vårt engagemang för att bemöta allvarliga sällsynta sjukdomar där behandlingsalternativen fortfarande är begränsade. Genom fokuserade utvecklingsprogram strävar vi efter att leverera innovativa terapier som har potential att förbättra livet för patienter och familjer som berörs av sällsynta sjukdomar.
Utforska våra pågående utvecklingsprogram och ta reda på mer om den vetenskap som driver vårt arbetssätt.
Kandidat
EMCITATE® (tiratricol) EU
MCT8-brist
MAA/NDA
- Godkänd i EU (EC/EMA) 12 februari 2025
- Lanserad i Tyskland 1 maj 2025
EMCITATE® (tiratricol) U.S.
MCT8-brist
MAA/NDA
- NDA accepterad 27 mars 2026
- Prioriterad granskning beviljad
- Godkänd av FDA 28 sept. 2026
tiratricol
RTH-beta*
Fas II/III
- ODD beviljad av FDA & EMA 2022
- Färdigställa utvecklingsplan
EC: European Commission; EMA: European Medicines Agency; MAA: Marketing Authorization Application (EU); MCT8: Monocarboxylate Transporter 8; NDA: New Drug Application (USA); ODD: Orphan Drug Designation; RTH-beta: Resistance to Thyroid Hormone beta
*tiratrikol för RTH-beta är en prövningsprodukt och har inte godkänts för användning på någon marknad
Varför sällsynta sjukdomar
Sällsynta sjukdomar drabbar tillsammans uppskattningsvis 300 miljoner människor världen över, men de flesta saknar fortfarande godkända behandlingsalternativ. För patienter och familjer innebär detta ofta år av osäkerhet, begränsade behandlingsmöjligheter och betydande utmaningar i vardagen.
Det är därför vi bryr oss om de sällsynta.
Genom att fokusera vår expertis och våra resurser på sällsynta sjukdomar strävar vi efter att utveckla terapier som kan göra verklig skillnad för patienter, samtidigt som vi bidrar till vetenskaplig innovation inom områden med stora, ouppfyllda behov.
Varför sällsynta sjukdomar
Sällsynta sjukdomar drabbar tillsammans uppskattningsvis 300 miljoner människor världen över, men de flesta saknar fortfarande godkända behandlingsalternativ. För patienter och familjer innebär detta ofta år av osäkerhet, begränsade behandlingsalternativ och betydande dagliga utmaningar.
Denna verklighet är anledningen till att vi bryr oss om de sällsynta.
Genom att fokusera vår expertis och våra resurser på sällsynta sjukdomar strävar vi efter att utveckla behandlingar som kan göra en meningsfull skillnad för patienter samtidigt som vi bidrar till vetenskaplig innovation inom områden med stora ouppfyllda medicinska behov.
Forskningsansats
Läs mer om de vetenskapliga principerna, forskningsstrategin och den expertis som driver utvecklingen av terapier hos Egetis.
Utforska