FDA-godkännandet av EMCITATE® (triatricol) i USA markerar ett transformativt kvartal för Egetis
Finansiell översikt juli-september
· Kvartalets nettoomsättning uppgick till MSEK 21,5 (17,4), +24% vid fasta valutakurser (CER)
· Kvartalets resultat uppgick till MSEK -147,0 (-82,4)
· Kassaflödet för kvartalet uppgick till MSEK -111,9 (-57,2)
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till MSEK 266,5 (145,7)
· Resultat per aktie före och efter utspädning uppgick till SEK -0,3 (-0,2)
Finansiell översikt januari-september
· Nettoomsättningen för perioden uppgick till MSEK 52,3 (44,6), +17% vid (CER)
· Periodens nettoresultat uppgick till MSEK -350,4 (-222,8)
· Kassaflödet för perioden uppgick till MSEK 45,6 (-200,6)
· Likvida medel vid periodens utgång uppgick till MSEK 266,5 (145,7
· Resultat per aktie före och efter utspädning uppgick till SEK -0,8 (-0,6)
Väsentliga händelser under kvartalet
· FDA godkände EMCITATE för behandling av perifer tyreotoxikos hos patienter med MCT8-brist i USA
· Egetis RareLink™, patientstödsprogrammet för EMCITATE, lanserades i samarbete med PANTHERx® Rare
· FDA tilldelade en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i samband med godkännandet av EMCITATE
· Tiratricol beviljades särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) för MCT8-brist i Japan
· Kliniska data för EMCITATE presenterades vid European Thyroid Association (ETA) och European Society for Paediatric Endocrinology (ESPE) kongresserna, inklusive data från studierna Triac Trial II och ReTRIACt
· Samarbets- och leveransavtal för EMCITATE tecknades med Orspec Pharma för Australien och Nya Zeeland
Väsentliga händelser efter kvartalet
· Den största retrospektiva studien av tiratricol vid RTH-beta publicerades och ger ytterligare vetenskapligt stöd för den fortsatta utvecklingen av tiratricol inom indikationen. Studien leddes av Erasmus Medical Center.
· EMCITATE blev kommersiellt tillgänglig i USA för behandling av perifer tyreotoxikos hos patienter med MCT8-brist
· Egetis, tillsammans med dotterbolaget Rare Thyroid Therapeutics International AB (RTTI), tecknade avtal om försäljning av PRV för MUSD 190 (ca MSEK 1 900). Tidigare ägare av RTTI har rätt till cirka 50 procent av nettointäkterna från PRV:n
Vd har ordet
FDA godkände EMCITATE® i USA
Det tredje kvartalet var en avgörande period för Egetis och kulminerade den 28 september när FDA godkände EMCITATE för behandling av perifer tyreotoxikos hos patienter med MCT8-brist. EMCITATE är den första och enda godkända behandlingen för patienter med MCT8-brist i USA.
Detta är en prestation som jag är oerhört stolt över. Framför allt utgör godkännandet en viktig milstolpe för patienter som lever med MCT8-brist och deras familjer, som fram till nu inte haft någon godkänd behandlingsmöjlighet i USA. Det är även en transformativ milstolpe för Egetis, och markerar början på ett nytt kapitel när vi tar steget till att fullt ut bli ett kommersiellt läkemedelsbolag inom sällsynta sjukdomar på världens största läkemedelsmarknad.
MCT8-brist är en förödande och livsförkortande genetisk sjukdom. Patienterna drabbas av svår neurologisk funktionsnedsättning i kombination med bestående perifer tyreotoxikos och har en medianlivslängd på cirka 35 år. Detta understryker både sjukdomens allvar och det betydande medicinska behov som har varit drivkraften bakom vårt arbete med EMCITATE.
Det amerikanska godkännandet baserades på ett omfattande kliniskt utvecklingsprogram som inkluderade ReTRIACt, Triac Trial I, Triac Trial II, Erasmus Medical Centers (EMC) kohortstudie och överlevnadsstudie samt det amerikanska Expanded Access programmet. Jag vill återigen rikta ett stort tack till de patienter och familjer som deltagit i dessa studier, liksom till prövare, vårdpersonal, patient-organisationer, våra samarbetspartners och naturligtvis hela Egetis-teamet vars engagemang gjort denna prestation möjlig.
Kommersiell lansering av EMCITATE i USA
Efter godkännandet har vår högsta prioritet varit att göra EMCITATE tillgängligt för patienter i USA så snabbt och effektivt som möjligt. Jag är stolt över att kunna meddela att vi initierade lanseringen i USA den 27 oktober, vilket är tidigare än vår förväntade tidplan. Denna prestation speglar de omfattande kommersiella och operativa förberedelser som genomfördes inför FDA:s beslut, vilket gjorde det möjligt för oss att agera snabbt efter godkännandet. Vi har redan sett en positiv respons från förskrivande läkare för EMCITATE efter FDA-godkännandet och lanseringen på den amerikanska marknaden.
För att stödja patienter, anhöriga och hälso- och sjukvårdspersonal redan från lanseringen, introducerade vi Egetis RareLink™, vårt dedikerade patientstödsprogram för EMCITATE. Genom Egetis RareLink har vi etablerat den infrastruktur som krävs för att ge patienter tillgång till läkemedlet. Detta innefattar specialiserad distribution och dedikerade stödfunktioner, utformade för att hjälpa patienter, anhöriga och vårdpersonal genom hela behandlingsresan. Vi har dessutom ingått partnerskap med PANTHERx® Rare för att stödja tillgång till läkemedlet, utbildning, vårdkoordination och löpande behandlingsstöd.
För en ultrasällsynt sjukdom som MCT8-brist är det bara en del av utmaningen att göra ett läkemedel kommersiellt tillgängligt. Att identifiera patienter och deras behandlande läkare, koppla dem till behandling och stödja dem genom processen för tillgång till läkemedlet kommer att vara avgörande för en framgångsrik kommersialisering. Därför sträcker sig vårt mål längre än lansering av läkemedlet. Vi vill också bygga en infrastruktur som långsiktigt kan stödja dem som lever med MCT8-brist.
FDA-godkännandet resulterade även i att Egetis erhöll en Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV). Den 4 november ingick vi ett avtal om att sälja PRV:n till ett värde av MUSD 190 (ca MSEK 1 900). Tidigare ägare av Rare Thyroid Therapeutics International AB har rätt till cirka 50 procent av nettointäkterna från PRV:n i form av en tilläggsköpeskilling efter Egetis förvärv av EMCITATE® (tiratricol) 2020.
Kommersialisering av EMCITATE i EU och internationella marknader
Omsättningen från försäljningen av EMCITATE uppgick under tredje kvartalet till MSEK 21,5, vilket motsvarar en ökning med 24 procent vid fasta valutakurser jämfört med samma period 2025. Merparten av försäljningen kommer från Tyskland, det första och enda landet där vi har slutfört en nationell subventionsprocess med den tyska sjukförsäkringsorganisationen GKV-Spitzenverband om att få läkemedlet subventionerat. Under kvartalet hade vi ett första möte med hälsoministeriet i Spanien för att diskutera den nationella prissättnings- och ersättningsansökan som vi lämnat in för EMCITATE.
I Italien och Frankrike inväntar vi publiceringen av överlevnadsdata för EMCITATE från Erasmus Medical Center för att ytterligare stärka vår ansökan.
Marknader utanför USA och Europa
Den 31 augusti meddelade vi att vår partner i Japan, Fujimoto Pharmaceutical Corporation, som innehar den exklusiva licensen att utveckla och kommersialisera EMCITATE för MCT8-brist i Japan, hade beviljats särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation) för tiratricol av Japans hälso-, arbetsmarknads- och välfärdsministerium (Ministry of Health, Labor and Welfare). Bland fördelarna med denna status kan nämnas att en framtida ansökan om marknadsgodkännande kommer att vara berättigad till prioriterad granskning, vilket förkortar handläggningstiden från cirka tolv till nio månader. Dessutom förlängs marknadsexklusiviteten till tio år. Tiratricol har nu särläkemedelsstatus för MCT8-brist i Japan, USA och EU. Ansökan om marknads-godkännande (NDA) för EMCITATE i Japan förväntas lämnas in under 2027.
Våra distributionspartners Er-Kim (Turkiet samt Central-, Öst- och Sydösteuropa) och taiba rare (Gulfregionen) arbetar aktivt med att identifiera patienter inom sina respektive territorier och har utökat antalet patienter som får finansierad behandling. I kvartalet tecknade vi ett samarbets- och leveransavtal med Orspec Pharma för att kunna nå fler patienter med MCT8-brist i Australien och Nya Zeeland.
Ökad synlighet för klinisk evidens och ökad medvetenhet om MCT8-brist
Vi fortsatte även att stärka kommunikationen av den vetenskapliga evidensen för tiratricol under kvartalet.
I september presenterades kliniska data för EMCITATE vid European Thyroid Associations (ETA) 47:e årsmöte i Porto, Portugal, samt vid European Society for
Paediatric Endocrinologys (ESPE) 64:e årsmöte i Marseille, Frankrike. Presentationerna omfattade bland annat data från Triac Trial II, som undersöker tidig behandling av små barn med MCT8-brist, samt resultat från ReTRIACt-studien, som utvärderar effekterna av att avbryta behandling med tiratricol.
Fortsatta presentationer och publiceringar av klinisk evidens är viktiga i takt med att kunskapen om MCT8-brist ökar internationellt. Det bidrar till att förbättra förståelsen för sjukdomen och tiratricols roll inom det medicinska området samt utgör en viktig vetenskaplig grund i vårt arbete med att bredda tillgången till EMCITATE globalt.
Utforskar potentialen hos tiratricol i RTH-beta
Vårt arbete fokuserar i allt högre grad även på den långsiktiga potentialen för tiratricol bortom MCT8-brist. Resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTH-beta) är en separat indikation från MCT8-brist och har ingen överlappning mellan patientpopulationerna, och tiratricol har redan erhållit särläkemedelsstatus för RTH-beta i både USA och EU. I oktober publicerades den hittills största retrospektiva kohortstudien som utvärderar tiratricol hos patienter med RTH-beta i eBioMedicine, en tidskrift inom Lancet-gruppen. Den internationella studien, som leddes av Erasmus Medical Center, genomfördes på flera kliniker omfattade 28 patienter i åldrarna 0,4 till 73 år med 18 olika THRB-mutationer. Medianbehandlingstiden var cirka fyra år. I den här retrospektiva analysen, visade sig behandling med tiratricol vara associerad med statistiskt signifikanta minskningar av fritt tyroxin (FT4) med 37 procent och tyreoideastimulerande hormon (TSH) med 43 procent, samtidigt som hjärtfrekvensen minskade med i genomsnitt 10 slag per minut.
Resultaten stärker ytterligare den vetenskapliga grunden för att utvärdera tiratricol som en potentiell behandling för RTH-beta, en sällsynt ärftlig sköldkörtelhormon-relaterad sjukdom där det i dag saknas godkända behandlingar. Tiratricol är under klinisk utveckling för RTH-beta och har ännu inte godkänts av någon regulatorisk myndighet för denna indikation.
Vi fortsätter arbetet med att färdigställa utvecklingsplanen för tiratricol inom RTH-beta. Vetenskapliga rådgivande expertgrupper har sammankallats och förberedelser inför regulatoriska interaktioner pågår. Även om MCT8-brist och kommersialisering av EMCITATE är våra huvudfokus representerar RTH-beta en möjlighet att tillämpa vår växande expertis inom sällsynta sköldkörtelhormon-sjukdomar på ytterligare en patientgrupp med betydande medicinska behov.
Kassaposition
Per den 30 september 2026 uppgick likvida medel till MSEK 267 (146). Försäljningen av PRV:n kommer att innebära ett betydande, icke-utspädande, kapitaltillskott som stärker vår finansiella flexibilitet i takt med att vi accelererar kommersialiseringen i USA och avancerar RTH-beta-programmet.
Utsikter
2026 är ett år präglat av flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fokuserar på tre prioriterade områden:
• Framgångsrikt lansera EMCITATE i USA
• Optimera pris- och ersättningsnivåer samt fortsätta lanseringen i Europa
• Färdigställa utvecklingsplanen för tiratricol i RTH-beta
Stockholm den 5 november 2026
Nicklas Westerholm, VD
