FDA:s granskning av NDA:n för Emcitate® fortskrider enligt plan inför PDUFA-datumet den 28 september 2026
- Egetis beviljades patent i USA för sammansättning av tiratrikol för MCT8-brist
- Försäljningen av Emcitate i Europa uppgick till MSEK 17,4 under Q2 2026, en ökning med 23% vid fasta valutakurser (CER) jämfört med Q2 2025
- Egetis genomförde framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om MSEK 350, motsvarande cirka MUSD 38 före emissionskostnader
Finansiell översikt april-juni
· Kvartalets intäkter uppgick till MSEK 17,4 (14,5), +23% vid fasta valutakurser (CER)
· Kvartalets resultat uppgick till MSEK -108,9 (-77,6)
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till MSEK 378,4 (202,6)
· Kassaflödet för kvartalet uppgick till MSEK 230,2 (-69,2)
· Resultat per aktie före och efter utspädning uppgick till SEK -0,2 (-0,2)
Finansiell översikt januari-juni
· Intäkterna för perioden uppgick till MSEK 30,7 (27,1), +13% vid fasta valutakurser (CER)
· Periodens nettoresultat uppgick till MSEK -203,4 (-140,5)
· Likvida medel uppgick till MSEK 378,4 (202,6) vid periodens utgång
· Kassaflödet för perioden uppgick till MSEK 157,5 (-143,4)
· Resultat per aktie före och efter utspädning uppgick till SEK -0,5 (-0,4)
Väsentliga händelser under kvartalet
· FDA:s granskning av Emcitates NDA fortskrider enligt plan mot PDUFA-datumet den 28 september 2026
· Egetis genomförde framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om MSEK 350, motsvarande cirka MUSD 38 före emissionskostnader
· Egetis beviljades patent i USA för sammansättning av tiratrikol för MCT8-brist
· Egetis erhöll villkorat godkännande från FDA för produktnamnet Emcitate®
· Tiago Nunes utsågs till Chief Medical Officer
· Birgitte Volck och Jay Donovan Wu valdes till nya styrelseledamöter vid årsstämman
· Prisförhandlingarna för Emcitate inom ramen för den tyska ersättningsprocessen (AMNOG) slutfördes under Q2 2026 och gäller från den 1 augusti
· Egetis meddelade att Behind the Mystery-avsnittet om MCT8-brist sänds i repris på Lifetime-kanalen i USA
Väsentliga händelser efter kvartalet
· Egetis ingick samarbets- och leveransavtal med Orspec Pharma för Australien och Nya Zeeland
VD har ordet
Framsteg i FDA:s granskning av Emcitate® NDA i USA
Den viktigaste händelsen under första halvåret 2026 var att vår registreringsansökan (NDA) för Emcitate® (tiratrikol) för behandling av MCT8-brist accepterades för granskning av den amerikanska läkemedels-myndigheten FDA och dessutom beviljades prioriterad granskning. Ansökan tilldelades ett måldatum enligt Prescription Drug User Fee Act (PDUFA), vilket innebär att FDA:s beslut förväntas den 28 september 2026. Granskningsprocessen har hittills varit konstruktiv. Både det så kallade mid-cycle-mötet och late-cycle-mötet har genomförts med FDA, som bekräftat att myndigheten förväntar sig att slutföra sin granskning enligt plan till PDUFA-datumet den 28 september 2026. FDA har också meddelat att man inte avser att sammankalla någon extern rådgivande expertkommitté (Advisory Committee) som en del av processen.
Förberedelser inför lanseringen i USA
Vi har intensifierat våra förberedelser inför en kommersiell lansering i USA och fortsatt bygga upp vår kommersiella organisation samt vår verksamhet inom Medical Affairs. Under perioden har vi även ingått avtal med ett specialistapotek (specialty pharmacy) och en distributör för att säkerställa att patienter med MCT8-brist får tillgång till Emcitate efter ett eventuellt godkännande. Som tidigare kommunicerats har vi vidareutvecklat våra informationswebbplatser för vårdpersonal respektive anhöriga, www.mct8deficiency.com respektive www.lifewithmct 8deficiency.com, med syftet att erbjuda tydlig, omfattande och lättillgänglig information om sjukdomen anpassad till respektive målgrupp.
Vi har också meddelat att avsnittet om MCT8-brist i TV-serien Behind the Mystery, som tidigare sänts inom programmet The Balancing Act® på den amerikanska tv-kanalen Lifetime Network, kommer att sändas nationellt på nytt. Programmet uppmärksammar MCT8-brist (Allan-Herndon-Dudleys syndrom), en
sällsynt, allvarlig och livsförkortande genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i genen som kodar för MCT8. Programmet kan ses här: www.lifewithmct8deficiency.com
Expanded Access Program i USA
På begäran av FDA har Egetis etablerat ett Expanded Access Program (EAP) i USA. Programmet omfattar för närvarande 17 sjukhus och cirka 60 patienter behandlas idag med tiratrikol inom ramen för programmet. EAP ger läkare möjlighet att erbjuda tiratrikol till patienter som inte är berättigade att delta i kliniska studier innan ett marknadsgodkännande erhållits. Programmet möjliggör även fortsatt behandling för patienter som tidigare deltagit i studierna ReTRIACt och Triac Trial II. För mer information om EAP-programmet, vänligen
se: https://clinicaltrials.gov/study/NCT05911399
Priority Review Vouchers fortsätter att betinga höga värden
Emcitate har Rare Pediatric Disease Designation status från FDA, vilket innebär att Egetis vid ett eventuellt godkännande är berättigat till en Priority Review Voucher (PRV). En sådan voucher kan användas för att erhålla prioriterad granskning av en framtida registreringsansökan, vilket förkortar FDA:s normala granskningstid från tio månader till cirka sex månader. Eftersom dessa vouchers är överlåtbara finns en aktiv andrahandsmarknad. Under 2026 har PRV:er sålts för mellan MUSD 180 och 220. Det högsta offentliggjorda priset om MUSD 220 meddelades av Bristol Myers Squibb den 30 juli 2026. Egetis har rätt till 50 procent av nettointäkterna från en eventuell försäljning av en Emcitate-relaterad PRV. Resterande del utgår som tilläggsköpeskilling till säljarna av Rare Thyroid Therapeutics International AB i samband med förvärvet av Emcitate 2020.
Patent beviljat för tiratrikol sammansättning för MCT8-brist
Den 5 maj 2026 beviljade det amerikanska patentverket USPTO patent nummer US 12611383B1 för bolagets patentansökan Nr. 19/261,360 avseende en ny tiratrikol sammansättning för behandling av MCT8-brist. Detta är det första beviljade patentet för Emcitate och ger skydd för en ny sammansättning innehållande tiratrikol som aktiv substans, utvecklad för att korrigera den rubbade sköldkörtel-hormonsignalering som kännetecknar MCT8-brist. Patentet omfattar bland annat behandling av MCT8-brist med den patenterade farmaceutiska sammansättningen, doseringsregimer samt sammansättningar av tiratrikol med specifika hjälpämnen. Patentet utgör en viktig milstolpe i arbetet med att stärka bolagets immateriella rättigheter. Egetis bedömer att patentet kommer att kunna listas i FDA:s Orange Book och har ett utgångsdatum år 2045.
Kommersialisering av Emcitate i Europa
Omsättningen från försäljningen av Emcitate i Europa uppgick under det andra kvartalet 2026 till MSEK 17,4
vilket motsvarar en ökning om 23 procent vid konstanta valutakurser jämfört med föregående år. Lanseringen inleddes i Tyskland i maj 2025. I oktober samma år påbörjade vi prisförhandlingar med den tyska sjukförsäkringsorganisationen GKV-Spitzenverband. Förhandlingarna avslutades framgångsrikt under det andra kvartalet 2026, och vi är glada över att de tyska myndigheterna har erkänt värdet av vårt särläkemedel.
Vår kommersiella huvudstrategi är fortsatt att utveckla marknaden genom möten med behandlande läkare, närvaro vid vetenskapliga kongresser, utbildningsinitiativ och aktiviteter för att öka kunskapen om sjukdomen. Fokus ligger fortsatt främst på barnendokrinologer och barnneurologer.
I Spanien har vi nyligen lämnat in en nationell ansökan om pris och subvention för Emcitate. I Italien och Frankrike planerar vi att ytterligare stärka våra värdeunderlag med överlevnadsdata för Emcitate när dessa publicerats i en vetenskapligt granskad tidskrift av Erasmus Medical Center.
Våra partners fortsätter att göra framsteg
Vår japanska partner Fujimoto Pharmaceuticals, som innehar den exklusiva licensen för utveckling och kommersialisering av Emcitate för MCT8-brist i Japan, fortsätter förberedelserna inför en japansk registreringsansökan baserad på data från det globala kliniska utvecklingsprogrammet. Ansökan väntas lämnas in i början av 2027.
Våra distributionspartners Er-Kim (Turkiet samt Central-, Öst- och Sydösteuropa) och Taiba Rare (Gulfregionen) arbetar aktivt med att identifiera patienter inom sina respektive marknader och har initierat finansierad behandling för ytterligare patienter. I Australien har vi nyligen tecknat ett leveransavtal med Orspec Pharma för att kunna nå fler patienter med MCT8-brist i Australien och Nya Zeeland.
Nästa steg: Emcitate vid RTH-beta
Arbetet med att färdigställa utvecklingsplanen för Emcitate vid Resistance to Thyroid Hormone (RTH)-beta fortskrider. Vi sammankallar för närvarande en vetenskaplig rådgivande expertgrupp och förbereder regulatoriska kontakter för att diskutera den föreslagna kliniska utvecklingsplanen.
Kassaposition
Per den 30 juni 2026 uppgick koncernens likvida medel till cirka MSEK 378 (203). Den 21 april 2026 genomförde vi framgångsrikt en övertecknad riktad nyemission om MSEK 350 (cirka MUSD 38) före emissionskostnader till en teckningskurs om 5,25 kronor per aktie, motsvarande stängningskursen på Nasdaq Stockholm samma dag. Vi är särskilt glada över det starka deltagandet från både befintliga aktieägare och flera nya internationella specialistinvesterare inom sektorn, vilket ytterligare breddat vår aktieägarbas.
Efter ett eventuellt godkännande av Emcitate i USA den 28 september 2026 avser vi att realisera värdet av den tillhörande PRV:n, i första hand för att stödja våra lanseringsaktiviteter på den amerikanska marknaden.
Utsikter
2026 är ett år präglat av flera viktiga milstolpar för Egetis. Vårt team fokuserar på fyra prioriterade områden:
· Framgångsrikt samarbete med FDA under granskningen av Emcitate NDA:n för att erhålla marknadsgodkännande senast på PDUFA-datumet den 28 september 2026
· Förberedelser inför lanseringen av Emcitate i USA
· Optimera pris- och ersättningsnivåer samt fortsätta lanseringen av Emcitate i Europa
· Att färdigställa utvecklingsplanen för Emcitate inom RTH-beta
Stockholm, 21 augusti, 2026
Nicklas Westerholm
VD
