Aladote studiestart korrigerat i enlighet med engelsk version
Emcitate® erhåller FDA Fast Track Designation
Finansiell översikt juli-september
· Nettoointäkten uppgick till 6,2 (2,6) MSEK
· Kvartalets förlust uppgick till -22,5 (-24,7) MSEK
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 173,2 (159,4) MSEK
· Kassaflöde uppgick till -34,5 (‑24,6) MSEK
· Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till –0,1 (-0,5) SEK
Finansiell översikt januari-september
· Nettointäkten uppgick till 35,0 (35,8) MSEK
· Periodens förlust uppgick till -76,2 (-103,7) MSEK
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 173,2 (159,4) MSEK
· Kassaflöde uppgick till -115,4 (‑95,8) MSEK
· Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,5 (-1,9) SEK
Väsentliga händelser under juli-september
Emcitate®
· Egetis får godkännande i Turkiet för Compassionate Use-förskrivning av Emcitate® mot MCT8-brist.
· Egetis Therapeutics lanserar nya initiativ för att öka medvetenheten och förkorta tiden till diagnostisering avMCT8-brist.
Aladote®
· Förberedelser för den pivotala fas IIb/III studien med Aladote fortsätter med målet att komma igång tidigt 2022, beroende på Covid-19-situationen.
Väsentliga händelser efter periodens utgång
· Egetis Therapeutics erhåller FDA Fast Track Designation för Emcitate® mot MCT8-brist.
· Nya publicerade långtidsdata bekräftar effekt och säkerhet vid behandling med Emcitate® (tiratricol) i patienter med MCT8-brist.
VD har ordet
Under det tredje kvartalet upplevde vi ett fortsatt positivt momentum med vår ledande läkemedelskandidat Emcitate® medan nästa studie med Aladote® förväntas komma igång tidigt 2022, beroende av när trycket på sjukvården från Covid pandemin minskar.
Nya publicerade långtidsdata bekräftar Emcitates långtidseffekt och säkerhet i patienter med MCT8-brist
I oktober tillkännagav vi att starka data från 67 patienter som genomgått långtidsbehandling i upp till 6 år med företagets ledande läkemedelskandidat Emcitate (tiratricol) har publicerats i Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Resultaten kommer från en prövarinitierad kohortstudie vid 33 kliniker som utförts av Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, där effekten och säkerheten av Emcitate undersöktes hos 67 patienter med MCT8-brist. Dessa långtidsdata bekräftar de positiva resultaten från vår tidigare TRIAC Trial I-studie med Emcitate, och visar också att de fördelaktiga effekterna bibehålls över tid, upp till sex år. Den robusta effekten som ses för en rad viktiga kliniska och biokemiska parametrar oavsett ålder stöder ytterligare Emcitates potential som behandling av MCT8-brist. Vi utvärderar för närvarande hur dessa data kan användas i de kommande ansökningarna till myndigheter i termer av Marketing Authorisation Application (MAA) i Europa och New Drug Application (NDA) i USA.
Emcitate erhåller Fast Track Designation
Tidigt i oktober, beviljade amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) s k Fast Track Designation för Emcitate för behandling av MCT8-brist. Denna beteckning är ett erkännande från FDA om vikten av Emcitate för att angripa det stora medicinska behovet vid MCT8-brist. Dessa patienter har idag inga behandlingsalternativ. En Fast Track Designation skapar möjligheter att påskynda både inlämnandet av en NDA-ansökan och FDA:s granskning, därmed möjliggöra ett tidigare marknadsgodkännande av Emcitate. Emcitate, har tilldelats särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) i både EU och USA och en s.k. Rare Pediatric Disease-status (RPD) i USA.
Rekryteringen till fas IIb/III-studien TRIAC II med Emcitate fortskred väl under tredje kvartalet, och rekryteringen förväntas vara klar i Q4 2021 enligt plan
Jag är glad att vi planenligt fortsätter att rekrytera patienter till den kliniska fas IIb/III-studien TRIAC II trots den utmanande Covid-19-situationen. TRIAC II är en internationell, öppen, multicenterstudie som utförs i både Europa och Nordamerika på barn under 30 månader med MCT8-brist.
Emcitate licensförskrivs till namngivna patienter
När vi fortsätter vårt kliniska program med Emcitate ser vi ett fortsatt intresse från läkare över hela världen att behandla patienter som lider av MCT8-brist med vår ledande läkemedelskandidat. Emcitate förskrivs redan på licens till namngivna patienter efter godkännande av nationella läkemedelsmyndigheter. Compassionate use program (CUP) och licensförskrivning till namngivna patienter är ett sätt att före regulatoriskt godkännande möjliggöra tillgång till läkemedel för tillstånd med stort medicinskt behov och där det inte finns några behandlingsalternativ.
Totalt har mer än 130 patienter i fler än 25 länder kunnat behandlas med Emcitate enligt detta godkännande, vilket understryker det stora medicinska behovet för denna patientpopulation och bekräftar intresset att behandla patienter som lider av MCT8-brist.
I september fick vi godkännande från den turkiska läkemedelsmyndigheten för förskrivning under ett Compassionate Use Program (CUP) för Emcitate.
Lansering av kampanj för att öka medvetenheten kring MCT8-brist
Vi är engagerade i att hjälpa till att förändra och förlänga livet för patienter med sällsynta sjukdomar som MCT8-brist. En viktig del i detta åtagande är att öka medvetenheten kring sjukdomen, och därför lanserade vi en kampanj, inklusive hemsidan www.mct8deficiency.com, i september. I tillägg till andra sjukdomsutbildande aktiviteter, till exempel vid vetenskapliga och medicinska konferenser som riktar sig till hälso- och sjukvårdspersonal, kommer hemsidan användas i utbildningssyfte genom det växande nätverket av viktiga opinionsbildare, läkare och patientförespråkargrupper med fokus på MCT8-brist.
Med dessa aktiviteter har vi som målsättning att förkorta tiden till diagnostisering av MCT8-brist och lindra en del av den tunga börda som läggs på de drabbade individerna och de vårdgivare som de är starkt beroende av.
Förberedelserna för den beslutsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote pågår
Förberedelserna för den planerade fas IIb/III-studien med Aladote pågår i USA, Storbritannien och EU tillsammans med den CRO som valts ut för att genomföra studien.
Covid-19-pandemin gör det fortfarande svårt att starta en klinisk studie som utförs på akut- och intensivvårdskliniker. Beroende på hur situationen utvecklas förväntar vi oss därför att studiestart sannolikt sker i början av nästa år.
Vi fortsätter att vara fokuserade på den fortsatta utvecklingen av Aladote, som har potential att bli det första godkända läkemedlet för patienter med ökad risk för leverskada efter att ha överdoserat paracetamol och för vilka standardbehandlingen NAC inte är tillräckligt effektivt. Aladote har beviljats ODD i USA. En ansökan om ODD i EU lämnades in i mars och vi har en pågående dialog med EMA om lämplig indikation för ODD i EU.
Kassaposition
Vi redovisade en kassaposition på cirka 173 MSEK per den 30 september 2021. Dessa medel är tänkta att finansiera utvecklingen av Emcitate och Aladote.
Jag är tacksam för stödet från anställda och styrelseledamöter och deras starka tro på företaget. Detta illustrerades bland annat av att ledande befattningshavare i Egetis Therapeutics förvärvade ytterligare aktier i slutet av augusti.
Framåtblick
Vårt fokus på de kliniska utvecklingsprogrammen och möjligheten att erbjuda behandlingsalternativ för patienter som lider av sällsynta och allvarliga
sjukdomar ligger fast när vi bygger framtiden för Egetis, som är ett spännande bolag med inriktning på särläkemedelssegmentet och sällsynta sjukdomar. Jag tror att vi är väl positionerade för att leverera våra projekt Emcitate och Aladote och deras respektive
utvecklingsprogram. Jag ser fram emot att informera er kring projekten och den framtida utvecklingen av Egetis Therapeutics.
Nicklas Westerholm, vd
