Stockholm. PledPharma AB (“PledPharma”) (STO: PLED) meddelade idag att bolaget, efter interaktioner med US Food and Drug Administration (FDA) och European Medicines Agency (EMA), har fastställt utvecklingsprogrammet för Aladote®, en läkemedelskandidat avsedd att minska leverskador till följd av paracetamolförgiftning. Utvecklingsprogrammet består av en registreringsgrundade fas II/III-studie som bedöms vara tillräcklig för att kunna lämna in en ansökan om marknadsgodkännande i både USA och EU. Studien planeras att inledas under mitten av 2020.
Aladote är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att minska akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. Aladote har beviljats särläkemedelsstatus i USA. En proof of principle-studie har framgångsrikt slutförts och visade att Aladote är säkert och tolerabelt, samt gav en indikation på att Aladote också kan minska leverskador.
Efter interaktioner med FDA och EMA har PledPharma fastställt utvecklingsprogrammet för Aladote bestående av en registreringsgrundande fas II/III-studie. Studien bedöms vara tillräcklig för att kunna lämna in en ansökan om marknadsgodkännande i både USA och EU. Den riktar sig mot patienter som kommer in sent till sjukhuset, mer än 8 timmar efter en överdos, och för vilken den befintliga standardbehandlingen N-acetylcystein (NAC) inte längre är effektiv. Studien kommer utföras i två steg med en interimsanalys som inkluderar en futilitetsanalys och dosval där den mest effektiva dosen kommer att fortsätta utvärderas.
"Vi är mycket nöjda med våra diskussioner med både FDA och EMA som har gjort det möjligt för oss att fastställa vår utvecklingsstrategi för Aladote. Parallellt med diskussionerna med de regulatoriska myndigheterna för att bestämma studieupplägg utvärderar vi också kontraktforskningsorganisation (Contract Research Organization, CRO) och arbetar med en genomförbarhetsstudie för att möjliggöra en snabb uppstart av den kliniska studien. Vi ser fram emot att kunna ge mer information om studien längre fram”, säger Nicklas Westerholm, VD och koncernchef, PledPharma.
