Stockholm, 18 mars 2019. PledPharma AB (publ) meddelar att amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsstatus (orphan drug designation, ODD) för läkemedelskandidaten Aladote®, avsedd för att reducera leverskador till följd av paracetamolförgiftning.
Dagens behandling vid överdosering av paracetamol, N-acetylcystein (NAC), är som effektivast om den ges inom åtta timmar efter överdoseringen. För patienter som anländer till sjukhus senare än så, och för de patienterna med kraftig överdosering, finns behov av ett mer effektivt behandlingsalternativ då NAC inte längre utgör ett tillräckligt gott skydd för att undvika leverskador. Aladote® är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera leverskador till följd av paracetamolförgiftning.
Den vetenskapliga principen, såväl som de kliniska resultaten från den genomförda proof-of-principle studien, indikerar att Aladote® i kombination med NAC har potential att reducera leverskadorna för dessa patienter. PledPharma avser att diskutera den fortsatta regulatoriska vägen framåt med regulatoriska myndigheter för att besluta om det fortsatta utvecklingsprogrammet för Aladote® i denna indikation.
”Vi är mycket glada och stolta över Aladotes® särläkemedelsstatus. Det bekräftar vår utvecklingsstrategi för Aladote® för att möta detta stora medicinska behov. Detta gynnar de drabbade patienterna då särläkemedelsstatus sannolikt innebär en kortare utvecklingstid och för oss innebär det totalt lägre utvecklingskostnader. Vidare får vi bl.a. ytterligare dedikerat stöd från FDA under läkemedelsutvecklingen samt sju års marknadsexklusivitet.” säger Nicklas Westerholm, vd, PledPharma AB.
Mer information om ODD finns på www.fda.gov.
