Patientrekryteringen i den registreringsgrundande studien med Emcitate fortskrider enligt plan.

VD har ordet

De första tre månaderna av det nya året har gett en bra start för Egetis Therapeutics, vårt nya fokuserade särläkemedelsföretag, med två viktiga tillgångar Emcitate och Aladote – båda i senfas klinisk utveckling. Under denna intensiva period har vi intergrerat Rare Thyroid Therapeutics, förstärkt och fokuserat organisationen i enlighet med bolagets nya strategiska inriktning och därmed byggt en solid grund för Egetis framtida framgång som ett hållbart särläkemedelsföretag med inriktning på utveckling och kommersialisering av terapier för sällsynta sjukdomar. Vårt mål är att erbjuda läkemedel till patienter med allvarliga och sällsynta sjukdomar som saknar adekvat medicinsk behandling och därigenom skapa värde för patienter, aktieägare och samhället.

Rekryteringen till fas IIb/III-studien TRIAC II med Emcitate fortskrider enligt plan.
Emcitate, som har särläkemedelsstatus (Orphan Drug Designation, ODD) i både EU och USA och beviljades Rare Pediatric Disease-status (RPD) av FDA i november, utvecklas för behandling av MCT8-brist. Detta är en ovanlig, medfödd störning i kroppens transportsystem för sköldkörtelhormon som ger allvarliga konsekvenser och där det idag inte finns någon behandling. Omkring 1 av 70 000 män drabbas.
 
Den första patienten i den registreringsgrundande fas IIb/III-studien TRIAC II doserades i december 2020 och rekryteringen fortskrider bra och studien förväntas vara färdigrekryterad i Q4 2021 i enlighet med plan. Interimresultat planeras att vara tillgängliga under andra halvan av 2022 och förväntas att bana väg för myndighetsgodkännanden och kommersiell lansering. TRIAC II är en internationell, öppen, multicenterstudie på barn under 30 månader med MCT8-brist som utförs i både Europa och Nordamerika.

Dessutom finns det ett ökat intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som förskrivs på licens efter godkännande av nationella läkemedelsmyndigheter till namngivna patienter i flera länder. Licensförskrivning till namngivna patienter är ett sätt att före regulatoriskt godkännande möjliggöra tillgång till läkemedel för tillstånd med stort medicinskt behov och där det inte finns några behandlingsalternativ. Det är redan mer än 100 patienter med MCT8-brist som har tillgång till behandling med Emcitate, vilket visar på det stora medicinska behovet för denna patient-population.

Förberedelserna för den beslutsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote pågår
Förberedelserna för den planerade fas IIb/III-studien pågår i USA, Storbritannien och EU tillsammans med den CRO som valts ut för att genomföra studien. På grund av Covid-19-pandemin är det mycket svårt att starta en klinisk studie som utförs på akut och intensivvårdskliniker. Beroende på hur situationen utvecklas förväntar vi oss därför att studiestart sannolikt sker under H2 2021.
 
Vi fortsätter att vara fokuserade på den fortsatta utvecklingen av Aladote, som har potential att bli det första godkända läkemedlet för patienter med ökad risk för leverskada efter att ha överdoserat paracetamol och för vilka standardbehandlingen NAC inte är tillräckligt effektivt. Aladote har beviljats ODD i USA och en motsvarande ansökan i EU lämnades in till EMA i mars.
 
Vi fortsätter också att se ett starkt intresse i vetenskapliga kretsar för Aladote, som presenterades av professor James Dear från University of Edinburgh, Storbritannien vid två vetenskapliga konferenser i mars och april som en ny potentiell behandlingsform av paracetamol-överdos.
 
PledOx
Efter diskussion med vår partner Solasia har Egetis Therapeutics beslutat att parkera utvecklingen av PledOx efter POLAR-resultaten. Solasia kommer att fortsätta att utvärdera PledOx vidare genom ett prekliniskt program inom taxan-inducerad perifer neuropati.
 
Kassaposition
För den fortsatta utvecklingen av vår kliniska portfölj redovisade vi en kassaposition på cirka 250 MSEK per den 31 mars 2021. Dessa medel är tänkta att finansiera utvecklingen av Emcitate och Aladote mot marknadsgodkännande.
 
Förstärkt ledningsgrupp och styrelse
Vi fortsätter att stärka företaget för att fokusera på bolagets nya strategiska inriktning och förbereda oss för nästa steg i våra kliniska program och i slutändan lanseringen av våra innovativa läkemedelskandidater.
 
I februari utsågs Kristina Sjöblom Nygren, leg läk, till Chief Medical Officer (CMO), med start från den 1 maj. Hon kommer även att ingå i företagets ledningsgrupp. Kristina har mer än 20 års erfarenhet inom läkemedelsindustrin från både stora läkemedelsföretag och mindre bioteknikbolag. Hon har lång erfarenhet av utvecklingsarbete i sen fas och interaktioner med regulatoriska myndigheter inom framför allt sällsynta sjukdomar och särläkemedel och kommer att vara viktig för genomförandet av våra utvecklingsprogram.
 
Efter perioden är jag väldigt nöjd med att vi kunde tillkännage att Yilmaz Mahshid, PhD, kommer att ansluta till företaget som Chief Financial Officer (CFO), med början i andra kvartalet i år. Jag arbetade med Yilmaz i tre år på PledPharma och är väldigt glad över att förnya detta produktiva samarbete.
 
På styrelsenivå har valberedningen föreslagit att välja in Dr. Thomas Lönngren (ordförande) och Mats Blom till styrelsen. Beslut förväntas tas vid årsstämman den 29 april. Vi är oerhört glada över att kunna locka Thomas och Mats till styrelsen där de kommer att bidra med värdefull, erfarenhet kunskap och expertis till Egetis när vi bygger företaget med framtida fokus på särläkemedel i sen utveckling, registrering och kommersialisering. Bland annat kommer Thomas tioårsperiod som chef för europeiska läkemedelsmyndigheten EMA att ge oss en extra bredd och förståelse för det regulatoriska arbetet inom den komplexa life science-sektorn.
 
Framåtblick
Vårt fokus på våra läkemedelskandidater och deras möjligheten att erbjuda behandlingsalternativ för patienter som lider av sällsynta och allvarliga sjukdomar ligger fast när vi bygger framtiden för vårt spännande bolag Egetis inriktat på särläkemedelssegmentet och sällsynta sjukdomar. Vi fortsätter att noggrant följa effekterna av Covid-19 pandemin och vidtar alla försiktighetsåtgärder för att säkerställa att personal, medarbetare och deltagare i studierna är trygga och friska, samtidigt som vi driver våra kliniska studier framåt med hög kvalitet på data.
 
Jag tror att vi är väl positionerade för att leverera våra projekt Emcitate och Aladote och deras respektive viktiga studier. Jag ser fram emot att informera er kring de kliniska studierna och den fortsatta utvecklingen av Egetis Therapeutics.
 
Nicklas Westerholm, vd
Egetis Therapeutics AB (publ), Stockholm