Stockholm den 4 december 2025. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (NASDAQ Stockholm: EGTX) meddelade idag publiceringen av en vetenskaplig artikel som beskriver betydelsefulla kliniska fördelar av behandling med Emcitate® (tiratricol) hos patienter med resistens mot sköldkörtelhormon beta (RTH-beta) i tidskriften Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism. Som tidigare kommunicerats har Egetis beslutat att utvärdera RTH-beta som nästa indikation för Emcitate® (tiratricol).
RTH-beta är en sällsynt medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i en av de två subtyperna av sköldkörtelhormonreceptorer (TR), vilket leder till nedsatt hormonell signalering i de vävnader som påverkas. De kliniska manifestationerna av RTH-beta omfattar en kombination av symtom på tyreotoxikos och hypotyreos i olika vävnader, såsom struma, leversteatos och dyslipidemi, nedsatt hörsel och färgseende, neurokognitiv funktionsnedsättning och kardiovaskulär belastning. Förekomsten uppskattas till mellan 1 per 20 000–40 000 födda. För närvarande finns ingen godkänd behandling för patienter med RTH-beta.
Emcitate® (tiratricol) uppvisar högre affinitet till TR-beta-muterade sköldkörtelhormonreceptorer än det endogena trijodotyronin (T3)-hormonet och har visat förmåga att återställa signalering i modeller av TR-beta-mutationer in vitro. Emcitate® (tiratricol) erhöll särläkemedelsstatus (orphan drug designation, ODD) för RTH-beta av både den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA år 2022. RTH-beta är en separat indikation, utan överlappning med patientgrupper med MCT8-brist, och utgör en långsiktig möjlighet för indikationsexpansion för Emcitate® (tiratricol). För närvarande är Emcitate® (tiratricol) inte godkänt för behandling av RTH-beta.
Denna oberoende, retrospektiva kohortstudie inkluderar 8 vuxna patienter med RTH-beta utformades för att utvärdera om behandling med Emcitate® (tiratricol) — benämnt TRIAC i artikeln — kan adressera de unika kliniska utmaningarna vid sjukdomen, där hypertyreos i vissa vävnader samexisterar med ett hormonresistent, hypotyroida tillstånd i andra organ. Patienterna utvärderades vid Storbritanniens National Institute for Health and Care Research (NIHR) både före och under behandling med Emcitate® (tiratricol). Ett validerat, patientrapporterat frågeformulär användes för att bedöma svårighetsgraden av tyreotoxiska symtom såsom nervositet, svettningar, värmeintolerans, hyperaktivitet, tremor, svaghet, takykardi, diarré, aptit samt påverkan på dagliga funktioner.
Studien visade att behandling med Emcitate® (tiratricol) lindrade hypertyreossymtom, sänkte basal energiförbrukning samt nivåerna av cirkulerande sköldkörtelhormoner, utan negativa effekter på leverns hormonrespons eller försämrad kardiovaskulär tyreomimetisk aktivitet. Behandlingen tolererades väl.
Referens: C. Moran, J. Martin-Grace, et al. TRIAC therapy relieves hyperthyroid symptoms, lowering T4, T3 and metabolic rate in Resistance to Thyroid Hormone beta. The Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism, 2025, https://doi.org/10.1210/clinem/dgaf583.
