Stockholm, 7 december 2020. PledPharma AB (publ) (STO: PLED) meddelade idag att den första patienten har doserats i den registreringsgrundande interventionsstudien (fas IIb/III) på barn med läkemedelskandidaten Emcitate, en ny terapi som utvecklats för att behandla MCT8-brist, en genetisk störning i kroppens transportsystem för sköldkörtelhormon som medför allvarlig livslång funktionsnedsättning.
Emcitate är under utveckling för behandling av MCT8-brist, en ovanlig medfödd störning i kroppens transportsystem för sköldkörtelhormon som medför allvarliga konsekvenser och livslång funktionsnedsättning där det idag inte finns någon behandling. Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien är en internationell, öppen, multicenterstudie på mycket små barn med MCT8-brist som utförs vid tio kliniker i både Europa och Nordamerika. I studien planeras 12–22 barn i åldern 0–30 månader att delta, och dess utformning har diskuterats och förankrats med de regulatoriska myndigheterna European Medicines Agency (EMA) och US Food and Drug Administration (FDA).
Effektmåtten i studien är förbättring av neurokognitiv utveckling, uppnående av motoriska milstolpar och normalisering av funktionstester för sköldkörtelhormon och markörer för tyrotoxikos. Rekryteringen av patienter beräknas vara klar under andra halvåret 2021, med interimresultat 2022 som planeras att ligga till grund för marknadsgodkännande från myndigheter och kommersiell lansering.
“Vi ser en stor potential för Emcitate att vara till nytta för patienter med MCT8-brist där det inte finns någon tillgänglig behandling idag. Starten av denna studie bekräftar vårt åtagande att bygga ett företag specialiserat på utveckling av särläkemedel, vilket bildades när PledPharma förvärvade Rare Thyroid Therapeutics och är under namnändring till Egetis Therapeutics.”, säger PledPharmas VD Nicklas Westerholm.
