Egetis Therapeutics AB (publ) (ticker: EGTX) meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat särläkemedelsstatus till Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratricol) för behandling av sköldkörtelhormonresistens typ beta (Resistance to Thyroid Hormone type beta, RTH-b).
Emcitate är Egetis Therapeutics ledande läkemedelskandidat och är i Fas III klinisk utveckling med planerade ansökningar om marknadsgodkännande i USA och Europa 2023 för behandling av MCT8 brist, en ovanlig genetisk sjukdom med stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. Den idag beviljade särläkemedelsstatusen för RTH-β är ett direkt resultat av Bolagets arbete med att utvidga indikationerna för Emcitate programmet till närliggande men distinkta tillstånd.
RTH-β är en ovanlig, medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i den ena av kroppens två typer av sköldkörtelhormonreceptorer och leder till nedsatt sköldkörtelhormonsignallering i vävnader som är beroende av sköldkörtelhormonreceptor beta. De kliniska manifestationerna av RTH-β inbegriper en blandning av symptom av tyreotoxikos och hypotyreos i olika vävnader, såsom struma, fettlever, blodfettsrubbningar, nedsatt hörsel och färgseende, neurokognitiva funktionsstörningar och kardiovaskulär stress. Incidensen uppskattas till mellan 1 per 20 000-40 000 nyfödda. Det finns i dagsläget ingen godkänd behandling för de patienter som lider av RTH-β.
“Vi är mycket stolta över att beviljas särläkemedelsstatus för ytterligare en indikation för Emcitate. En möjlig indikationsexpansion till RTH- β skulle addera substantiellt värde och utöka livscykeln för Emcitate programmet. Att vi nu erhållit särläkemedelsstatus för RTH-β bekräftar det stora medicinska behovet och Emcitates potential att bli en del av behandlingen för detta tillstånd. Detta motiverar oss att fortsätta undersöka möjliga utvecklingsvägar till ett marknadsgodkännande också för denna sjukdom, i vilket vi kan använda oss av vår befintliga expertis och resurser. RTH-β utgör ett stort medicinskt behov och detta är ytterligare ett exempel på hur vi fortsätter vårt arbete för att tillhandahålla läkemedel till patienter med ovanliga sjukdomar som idag har inga eller få behandlingsalternativ.” sa Nicklas Westerholm, VD, Egetis Therapeutics.
Emcitate har sedan tidigare beviljats särläkemedelsstatus i såväl EU som USA för behandling av MCT8 brist och erhöll en så kallad Rare Pediatric Disease Designation (RPD) i november 2020 och så kallad Fast Track status i oktober 2021 från den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA.
Regelverket för Orphan Drug Designation i USA ger särläkemedelsstatus till läkemedel som bedöms på ett säkert och effektivt vis kunna behandla, diagnosticera eller förebygga ovanliga sjukdomar och tillstånd som drabbar färre än 200 000 invånare i USA. Särläkemedelsstatus ger innehavaren ett antal incitament, inklusive skattefördelar för kliniska prövningar, undantag från vissa avgifter och möjlighet till sju års marknadsexklusivitet efter marknadsgodkännande. Mer information om Orphan Drug Designation regelverket återfinns på www.fda.gov.
