Stockholm, 24 juli 2023. Egetis Therapeutics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: EGTX) tillkännagav idag att den första patienten har inkluderats och det andra deltagande sjukhuset har aktiverats i den registreringsgrundande ReTRIACt studien för ansökan om marknadsgodkännande (NDA) i USA för Emcitate. Studien kommer att genomföras på tre deltagande sjukhus: Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna; Children’s Hospital of Philadelphia, Philadelphia, PA, USA; och Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Storbritannien. Som tidigare rapporterats förväntar sig Bolaget resultat från ReTRIACt-studien under första halvåret 2024 och uppskattar en marknadsföringsansökan i USA i mitten av 2024, under ’Fast-Track Designation’.
Nicklas Westerholm, VD för Egetis, kommenterade: ”Det gläder mig att den första patienten har inkluderats och att vi nu har två aktiva deltagande sjukhus i ReTRIACt-studien för Emcitate. Studien är registreringsgrundande för den kommande marknadsföringsansökan i USA. Dessa är viktiga milstolpar för Bolaget, och jag vill tacka prövarna, patienterna och föräldrarna/vårdnadshavarna för deras åtaganden att delta i denna studie, som är avgörande för att ge patienter i USA tillgång till den första möjliga behandlingen för MCT8-brist. Vi fortsätter vårt intensiva arbete tillsammans med de deltagande sjukhusen för att möjliggöra ett så effektivt genomförande av ReTRIACt studien som möjligt. I Europa ser jag fram emot inlämnandet av en marknadsföringsansökan för Emcitate under tidig höst 2023, i linje med vad som tidigare kommunicerats.”
Om ReTRIACt studien
ReTRIACt studien (clinicaltrials.gov identifier NCT05579327) är en dubbelblind, randomiserad fas 3 multicenter placebokontrollerad studie på 16 manliga deltagare diagnostiserade med MCT8-brist. Studieprotokollet inleds med en öppen behandlingsperiod där en stabil underhållsdos av tiratricol, nödvändig för progression in i den randomiserade behandlingsperioden, kommer att fastställas. Längden på den initiala öppna behandlingsperioden kommer att variera beroende på om deltagare behandlas med tiratricol vid tidpunkten för inskrivningen i studien (Kohort A), eller om deltagare anses vara behandlingsnaiva med tiratricol (Kohort B). Deltagare anses vara tiratricol-naiva om de aldrig tidigare har fått tiratricol, eller tidigare har fått tiratricol men inte får tiratricol vid tidpunkten för inskrivningen. Deltagare, från 4 års ålder och som har visat stabil underhållsbehandling med tiratricol, kommer att randomiseras till placebo eller tiratricol i 30 dagar eller tills de når räddningskriteriet (serum totalt trijodtyronin [T3] > övre normalgräns [ULN] på deltagarens normala intervall, för ett prov som samlats in under den 30-dagars randomiserade behandlingsperioden). Det primära effektmåttet är andelen deltagare i placebogruppen, jämfört med de som fortsätter att få tiratricol, för vilka avlägsnande av tiratricol leder till en ökning av den totala T3-koncentrationen i serum över ULN.
