Stockholm, 17 oktober, 2022. Egetis Therapeutics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: EGTX) tillkännagav idag detaljerad design för en liten, randomiserad, placebokontrollerad studie för Emcitate för marknadsföringsansökan (NDA) i USA. Emcitate är Egetis ledande läkemedelskandidat som utvecklas för behandling av patienter som lider av monokarboxylattransportör 8 (MCT8) brist.
Aktiviteter pågår för att stödja inlämning av en marknadsföringsansökan (MAA) till den europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) under första halvåret 2023, baserat på redan tillgängliga kliniska data. En NDA till den amerikanska läkemedelsmyndigheten (FDA) planeras för mitten av 2023 under den ’Fast Track Designation’ som beviljats av FDA. Som tidigare kommunicerats kräver FDA för NDA ansökan en liten, randomiserad, placebokontrollerad studie med 16 patienter och upp till 30 dagars behandlingstid med antingen Emcitate eller placebo för att verifiera resultaten av sköldkörtelhormon T3-nivåer som observerats i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Utformningen av studien har godkänts av FDA och är nu tillgänglig på www.clinicaltrials.gov med koden NCT05579327. Studien kommer att påbörjas under den kommande månaden.
Nicklas Westerholm, Egetis VD, sade: ”Det gläder mig att rapportera våra framsteg för en marknadsföringsansökan för Emcitate i EU under första halvåret 2023 och i USA i mitten av 2023 under Fast Track Designation som beviljats av FDA. För ansökan i USA kommer vi att initiera den randomiserade, placebokontrollerade studien med 16 patienter, så snart som möjligt, efter att vi nu har kommit överens med FDA om studiedesignen. Samtidigt fortsätter vi den stegvisa uppbyggnaden av en kommersiell infrastruktur i Europa och USA.”
Om den randomiserade placebokontrollerade studien för Emcitates marknadsföringsansökan i USA (ReTRIACt)
Detta är en dubbelblind, randomiserad fas 3 multicenter placebokontrollerad studie på minst 16 manliga deltagare diagnostiserade med MCT8-brist. Deltagare, från 4 års ålder och som har visat stabil underhållsbehandling med Emcitate, kommer att randomiseras till placebo eller Emcitate i 30 dagar eller tills de når räddningskriteriet (serum totalt trijodtyronin [T3] > övre normalgräns [ULN] på deltagarens normala intervall, för ett prov som samlats in under den 30-dagars randomiserade behandlingsperioden). Det primära effektmåttet är andelen deltagare i placebogruppen, jämfört med de som fortsätter att få Emcitate, för vilka avlägsnande av Emcitate leder till en ökning av den totala T3-koncentrationen i serum över ULN.
