Stockholm den 19 december 2025. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (NASDAQ Stockholm: EGTX) meddelade idag att Bolaget har inlett en rullande (‘rolling’) New Drug Application (NDA)-ansökan till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA för Emcitate® (tiratricol), bolagets läkemedelskandidat för behandling av MCT8-brist.
Emcitate® (tiratricol) erhöll Breakthrough Therapy Designation av FDA i juli 2025 (länk till pressmeddelande), och i oktober 2025 beviljade FDA en rullande NDA-ansökan och NDA-granskning (länk till pressmeddelande) baserat på tillgängliga data. I november meddelade Bolaget positiva topline data från sin randomiserade kontrollerade utsättningsstudie ReTRIACt, vilket var den sista delen i det kliniska programmet (länk till pressmeddelande). Följdaktligen har Bolaget nu lämnat in de prekliniska samt kvalitetsrelaterade (kemi, tillverkning och kontroller, chemistry, manufacturing and controls – CMC) sektionerna i NDA-ansökan till FDA.
En rullande NDA innebär att kompletta sektioner av en NDA kan lämnas in och granskas löpande av FDA, vilket möjliggör tidigare dialog med myndigheten och bidrar till en mer effektiv granskningsprocess.
Parallellt arbetar Egetis med att slutföra de kliniska sektionerna för att inkludera de senaste kliniska data och planerar att slutföra NDA-ansökan i början av 2026, tillsammans med en ansökan om Priority Review, vilket innebär ett förväntat marknadsgodkännande från FDA under tredje kvartalet 2026.
Nicklas Westerholm, VD för Egetis, kommenterade: ”Vi är mycket glada över att ha inlett vår NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) till FDA. Inlämningen av de prekliniska och CMC-sektionerna i NDA-ansökan markerar en betydande milstolpe för Egetis och understryker vårt engagemang att slutföra utvecklingen av Emcitate® (tiratricol) till förmån för patienterna med MCT8-brist.
“Parallellt med den regulatoriska inlämningen accelererar Egetis uppbyggnaden av sin amerikanska organisation för att understödja en förväntad kommersiell lansering senare under året. Bolaget etablerar nu centrala funktioner i USA inom market access, medical affairs och kommersiell verksamhet för att förbereda lansering och föra proaktiva dialoger med viktiga parter på den amerikanska marknaden, inklusive betalare, hälso- och sjukvårdspersonal samt patientorganisationer.”
Vid det framgångsrika pre-NDA-möte som hölls den 21 oktober bekräftade FDA att Egetis får lämna in NDA-ansökan för Emcitate® (tiratricol) baserat på tillgängliga data och beviljade en rullande NDA-ansökan och NDA-granskning. NDA-ansökan kommer att baseras på resultat från Triac Trial I, Triac Trial II, ReTRIACt, EMC Cohort Study, EMC Survival Study samt det amerikanska Expanded Access programmet.
Emcitate® (tiratricol) har erhållit ett flertal regulatoriska incitament inklusive Orphan Drug, Fast Track och Breakthrough Therapy, vilket reflekterar läkemedlets potential att behandla ett allvarligt tillstånd med stort medicinskt behov. Emcitate® (tiratricol) har även erhållit så kallad Rare Pediatric Disease Designation och är därmed berättigat till en Priority Review Voucher i samband med godkännande av NDA-ansökan, förutsatt att detta sker före den 1 oktober 2026, eller senare om den amerikanska regeringen förlänger PRV-programmet genom att anta ‘Give Kids a Chance Act of 2025’ (lagförslag S.932).
