Egetis Therapeutics AB (publ) (ticker: EGTX) tillkännagav idag att amerikanska läkemedelsmyndigheten Food and Drug Administration (FDA) har beviljat s k Fast Track Designation för företagets ledande läkemedelskandidat Emcitate®, för närvarande i en registreringsgrundandestudie, för behandling av den sällsynta genetiska sjukdomen MCT8-brist.
FDA:s Fast Track-process är utformat för att underlätta utvecklingen och påskynda granskningen av nya läkemedel som adresserar ett stort medicinskt behov och är avsedda att behandla allvarliga eller livshotande tillstånd så att patienterna får tillgång till nya viktiga läkemedel tidigare. Fast Track-status ger företagen tidigare och mer frekvent kommunikation med FDA för att förbättra effektiviteten i utvecklingen av det undersökta läkemedlet och ge behörighet för prioriterad granskning om vissa kriterier uppfylls.
“Denna Fast Track Designation är ett erkännande från FDA om vikten av Emcitate för att ta itu med det stora medicinska behovet vid MCT8 -brist och i slutändan hjälpa dessa patienter som lider av denna sällsynta och förödande sjukdom. Dessa patienter har idag inga behandlingsalternativ. En Fast Track Designation gör det möjligt att påskynda både inlämnandet av en NDA-ansökan och FDA:s granskning, därmed möjliggöra ett tidigare marknadsgodkännande av Emcitate” säger Nicklas Westerholm, VD för Egetis Therapeutics.
En första klinisk prövning på patienter i alla åldrar som lider av MCT8 -brist har avslutats med betydande och kliniskt relevanta resultat. En registreringsgrundande klinisk prövning med tidigt insatt behandling hos mycket unga drabbade barn med MCT8-brist pågår. Patientrekryteringen går enligt plan och förväntas vara klar under fjärde kvartalet 2021. Emcitate har erhållit särläkemedelsstatus i både EU och i USA. En s k US Rare Pediatric Disease-status beviljades i november 2020, vilket potentiellt berättigar till en Priority Review Voucher.
Informationen lämnades, genom ovanstående kontaktpersons försorg, för offentliggörande den 2021-10-08, 08:00 CET.
