Egetis Therapeutics ber om kramar för att öka sjukdomsmedvetenheten om MCT8-brist

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis Therapeutics är ett innovativt och integrerat läkemedelsutvecklingsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Emcitate är en läkemedelskandidat som utvecklas som den potentiellt första behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I) samt en prövarinitierad kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på serum T3 halter och sekundära kliniska effektvariabler. Triac Trial II är en pågående studie på mycket unga patienter med MCT8-brist (<30 månader gamla) som undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate. Resultat förväntas under första kvartalet 2024. Egetis avser att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande (MAA) för Emcitate till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA under första halvåret 2023 baserat på befintliga kliniska data. Som ett resultat av gynnsamma diskussioner med den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA kommer Egetis att genomföra en randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 patienter för att verifiera resultaten på T3-nivåer i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Egetis avser att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande (NDA) för Emcitate till FDA i mitten av 2023 under Fast Track Designation som beviljades av FDA. Emcitate har särläkemedelsstatus i USA och Europa. I USA har Emcitate beviljats Rare Pediatric Disease-status.
Aladote är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En proof of principle-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas II/III-studie med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har finaliserats efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna FDA, EMA och MHRA (Storbritannien).
Aladote har beviljats särläkemedelsstatus i USA och förväntas vara berättigad till särläkemedelsstatus i EU, för vilken en ansökan skickades in under det första kvartalet 2021. Egetis har en pågående dialog med EMA om lämplig indikation för ODD i EU.
Egetis Therapeutics (STO: EGTX) är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista. För mer information, se www.egetis.com.

Om MCT8-brist

MCT8-brist är en ovanlig sjukdom som drabbar 1 av 70 000 män med betydande medicinskt behov där det idag inte finns någon behandling. Sköldkörtelhormoner är essentiella för utveckling och kontroll av metabolismen i de flesta typer av vävnader, vilket kräver transport över cellmembran. En av nyckeltransportörerna av sköldkörtelhormon i kroppen över cellmembran är MCT8 (monokarboxylattransportör 8). Mutationer i genen för MCT8, som sitter på X-kromosomen, leder till MCT8-brist, även kallat Allan Herndon Dudley Syndrome (AHDS), vilket enbart drabbar män. MCT8-brist leder till problem med transport av sköldkörtelhormon till olika typer av celler inklusive hjärnan och dess nervceller samt sköldkörtelhormonrubbningar. Avsaknad av sköldkörtelhormon i det centrala nervsystemet leder till kraftigt påverkad neurokognitiv utveckling och funktionsnedsättning. De ökade nivåerna av cirkulerande sköldkörtelhormon är skadligt för andra organ som hjärta, muskler, lever och njurar vilket leder till kraftigt nedsatt kroppsvikt, kardiovaskulär påverkan, sömnbrist och muskelbrist. De flesta patienter med MCT8-brist uppnår inte basala motoriska färdigheter såsom att hålla sitt eget huvud eller sitta. I dagsläget finns inget godkänt läkemedel för MCT8-brist.