Stockholm, 10 november 2023. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelade idag att Bolaget, genom sitt helägda dotterbolag Rare Thyroid Therapeutics International AB, har ingått ett exklusivt licensavtal med Fujimoto Pharmaceutical Corporation (“Fujimoto”) för att utveckla och kommersialisera Emcitate (tiratricol) i Japan. Enligt avtalets villkor ges Fujimoto exklusiva rättigheter för utveckling och kommersialisering av Emcitate för behandling av MCT8-brist i Japan. Fujimoto kommer att betala signerings-, utvecklings- och regulatoriska milstolpar om totalt JPY 600 miljoner (ungefär SEK 45 miljoner). Egetis kommer att leverera produkten i bulk och erhålla ungefär en tredjedel av försäljningsintäkterna från Fujimoto. Fujimoto kommer också att finansiera det utvecklingsprogram som krävs för Emcitate i Japan, vilket kommer att klargöras efter diskussioner med ’Pharmaceuticals and Medical Devices Agency’ (PMDA). Som framtida innehavare av försäljningstillstånd (MAH) kommer Fujimoto att ansvara för de regulatoriska interaktionerna med PMDA.
Som tidigare kommunicerats avser Egetis att kommersialisera Emcitate med egen organisation i USA och Europa och söka partnerskap på andra marknader. Detta är det första sådana partnerskapet som ingås, drivet av det förväntade behovet av en lokal klinisk prövning i Japan innan ansökan om marknadsgodkännande kan inlämnas. Dessutom finns det ett betydande medicinskt behov att behandla patienter med MCT8-brist i Japan. Utöver de pågående kliniska prövningarna med Emcitate, behandlas redan cirka 190 patienter i över 25 länder runt om i världen med Emcitate som en del av Egetis ’Managed Access’-program. Trots att ett betydande antal patienter med MCT8 brist har diagnosticerats i Japan, omfattas för närvarande ingen av dessa patienter av Managed Access programmet. Iwayama et al. (Ref. 1) har granskat litteraturen om MCT8-brist i Japan och identifierat 36 redan publicerade fall. Kubota et al. (Ref. 2) har i sin tur genomfört en nationell undersökning av MCT8-brist och uppskattar att det finns över 60 fall av sjukdomen i Japan, trots att denna undersökning främst ställde frågor till barnsjukhus och inte undersökte vuxenavdelningar.
Nicklas Westerholm, Egetis VD, kommenterade: “Vi är glada över att ingå detta partnerskap med Fujimoto för att kunna erbjuda en behandling för MCT8-brist till patienter även i Japan, där det finns ett betydande medicinskt behov som idag inte kan tillgodoses. Fujimoto är en idealisk partner för utveckling, regulatoriska interaktioner och kommersialisering av Emcitate i Japan, med sin långa erfarenhet av att erbjuda nya läkemedel till patienter i Japan.”
Mr. Masaya Fujimoto, Koncernchef på Fujimoto, kommenterade: “Vi har en lång erfarenhet av att lansera läkemedel för CNS-sjukdomar, blodsjukdomar och sällsynta sjukdomar i Japan. Vi är glada över att ha beviljats exklusiva rättigheter av Egetis för utveckling och kommersialisering av Emcitate, en läkemedelskandidat för MCT8-brist. Genom att dra nytta av våra tidigare erfarenheter kommer vi fortsätta samarbeta med Egetis och arbeta målmedvetet för att erhålla marknadsgodkännande så att Emcitate når patienter i Japan så snart som möjligt.”
Den 9 oktober 2023 meddelade Egetis att man har lämnat in ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate för behandling av MCT8-brist till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA. Emcitate har beviljats särläkemedelsstatus av EMA för MCT8-brist och kommer, om det godkänns av Europeiska kommissionen, vara berättigat till 10 års marknadsexklusivitet inom EU.
Enligt överenskommelse med FDA genomför Egetis en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) med 16 utvärderbara patienter för att bekräfta resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende normalisering av sköldkörtelhormon T3-nivåer inför ansökan om marknadsgodkännande i USA. ReTRIACt-studien påbörjades i juni och resultat förväntas under första halvåret 2024. Som tidigare kommunicerats möjliggör det här påbörjan av NDA-inlämning (”rolling submission”) i USA i mitten av 2024 med ’fast track’ designation.
Referenser:
1. Iwayama, H. et al (2021) Regional Difference in Myelination in Monocarboxylate Transporter 8 Deficiency: Case Reports and Literature Review of Cases in Japan. Front. Neurol. 12:657820. doi.org/10.3389/fneur.2021.657820
2. Kubota, M. et al. (2022) A nationwide survey of monocarboxylate transporter 8 deficiency in Japan: Its incidence, clinical course, MRI and laboratory findings. Brain Development 44:699-705. doi.org/10.1016/j.braindev.2022.07.007
Länk till www.clinicaltrials.com:
ReTRIACt
