Stockholm den 3 juni 2024. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (Nasdaq Stockholm: EGTX) tillkännagav idag att den brittiska läkemedelsmyndigheten (MHRA) har beviljat "Promising Innovative Medicine" (PIM) status för Bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate® (tiratricol) för behandling av monocarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist.
Nicklas Westerholm, Egetis VD, kommenterade: "Promising Innovative Medicine-status är ett erkännande av den brittiska läkemedelsmyndigheten (MHRA) att Emcitate® (tiratricol) är en lovande läkemedelskandidat för behandling av patienter med MCT8-brist. MCT8-brist är en allvarlig sjukdom, och vi är glada att MHRA har beviljat PIM-status för Emcitate® (tiratricol). Detta är ett bevis på vårt engagemang för att stödja patienter med MCT8-brist i Storbritannien."
Om Promising Innovative Medicine status
Promising Innovative Medicine (PIM) status ges till lovande läkemedelskandidater som sannolikt erbjuder stora fördelar för behandling, diagnostik eller förebyggande av livshotande eller allvarligt försvagande tillstånd med potential att möta ett ouppfyllt medicinskt behov. För att MHRA ska ge PIM-status måste produkten uppfylla vart och ett av följande tre kriterier:
Kriterium 1: Tillstånden bör vara livshotande eller allvarligt försvagande med stort ouppfyllt behov, vilket innebär att det inte finns någon tillgänglig behandling, diagnostik eller att befintliga metoder har allvarliga begränsningar.
Kriterium 2: Den medicinska produkten erbjuder sannolikt stora fördelar jämfört med metoder som för närvarande används i Storbritannien. Preliminära bevis ska lämnas in baserat på både icke-kliniska och kliniska data.
Kriterium 3: De potentiella biverkningarna av den medicinska produkten övervägs sannolikt av fördelarna, vilket möjliggör en rimlig förväntning om en positiv nytta-riskbalans.
Om MCT8-brist
Monokarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist, även kallad Allan-Herndon-Dudley syndrom, är en ultra-sällsynt X-kopplad genetisk sjukdom. År 2004 upptäcktes att den grundläggande mekanismen som driver patogenesen av MCT8-brist är dysfunktion av sköldkörtelhormontransportören MCT8, på grund av mutationer i SLC16A2-genen, som kodar för MCT8. MCT8 har en viktig roll i att reglera sköldkörtelhormonnivåer, inklusive cellulärt upptag och utflöde av trijodtyronin (T3) och tyroxin (T4). MCT8 har också en viktig roll i transporten av sköldkörtelhormon över blod-hjärnbarriären och uttrycks också brett i andra vävnader, såsom i sköldkörteln, lever, njurar, hjärta och muskler. Denna störda sköldkörtelhormonhomeostas leder till neurologiska och endokrinologiska symptom. De neurologiska symptomen är en följd av för lite T3 i hjärnan, medan de endokrinologiska symptomen beror på förhöjt T3 i andra organ utanför hjärnan. Föräldrar till barn med MCT8-brist rapporterar vanligtvis att graviditeten och födseln var normala, och spädbarn verkar utvecklas som förväntat under de första månaderna av livet. Tidiga tecken, såsom otillräcklig huvudkontroll på grund av hypotoni och misslyckande med att frodas kan börja visa sig från ungefär tre månaders ålder, men det tar vanligtvis några månader till innan medicinsk hjälp söks. Att känna igen symptom och ställa en tidig diagnos kan hjälpa patienter och deras familjer. För mer information om MCT8-brist, vänligen se www.mct8deficiency.com
