Stockholm, Sverige, 24 mars 2022. Egetis Therapeutics AB (publ) (Nasdaq Stockholm: EGTX) meddelade idag att kommittén för särläkemedelsstatus (COMP) vid europeiska läkemedelsmyndigheten (EMA) har gett ett positivt utlåtande om särläkemedelsstatus för bolagets ledande läkemedelskandidat Emcitate (tiratricol) för behandling av sköldkörtelhormonresistens typ beta (Resistance to Thyroid Hormone type beta, RTH-β). RTH-β är en ytterligare indikation, utan överlapp i patientpopulationerna, till den tidigare erhållna särläkemedelsstatusen för MCT8-brist.
Emcitate är Egetis ledande läkemedelskandidat och är i fas III klinisk utveckling med planerade ansökningar om marknadsgodkännande för behandling av MCT8-brist i USA och Europa 2023. Det positiva utlåtandet från EMA om ansökan för särläkemedelsstatus för RTH-β kommer efter att Food and Drug Administration (FDA) i USA nyligen beviljade särläkemedelsstatus för RTH-β. Den Europeiska Kommissionen ansvarar för att bevilja särläkemedelsstatus, på basen av det positiva utlåtandet från EMA.
RTH-β är en ovanlig, medfödd genetisk sjukdom som orsakas av mutationer i den ena av kroppens två typer av sköldkörtelhormonreceptorer och leder till nedsatt sköldkörtelhormonsignallering i vävnader som är beroende av sköldkörtelhormonreceptor beta. De kliniska manifestationerna av RTH-β inbegriper en blandning av symptom av tyreotoxikos och hypotyreos i olika vävnader, såsom struma, fettlever, blodfettsrubbningar, nedsatt hörsel och färgseende, neurokognitiva funktionsstörningar och kardiovaskulär stress. Incidensen uppskattas till mellan 1 per 20.000-40.000 nyfödda. Det finns i dagsläget ingen godkänd behandling för de patienter som lider av RTH-β.
“Vi är mycket glada att erhålla ett positivt utlåtande från EMA för särläkemedelsstatus för en ytterligare indikation för Emcitate, utöver MCT8-brist. RTH-β är en distinkt sjukdom men besläktad med MCT8-brist och utgör en potentiell indikationsexpansion till sköldkörtelhormonresistens typ beta som kan utöka antalet patienter som kan behandlas med Emcitate. Tillsammans med den nyligen erhållna ODD för RTH-β som beviljats av FDA i USA, kommer vi fortsätta att utvärdera utvecklingen av Emcitate mot marknadsgodkännande också för denna sjukdom, vilket kan utöka värdet och förlänga marknadsexklusiviteten för Emcitate.” sade Nicklas Westerholm, VD, Egetis Therapeutics.
Emcitate har tidigare beviljats särläkemedelsstatus (ODD) i såväl EU som USA för behandling av MCT8-brist och beviljades nyligen ODD för RTH-β av FDA. Emcitate erhöll Rare Pediatric Disease Designation (RPD) i november 2020 och så kallad Fast Track status i oktober 2021 från FDA.
I EU ges särläkemedelsstatus till produkter som behandlar, förebygger eller diagnostiserar en sjukdom som är livshotande eller kroniskt försvagande och som drabbar mindre än 5 av 10 000 människor i hela EU. Sponsorer som erhåller särläkemedelsstatus i EU drar nytta av protokollhjälp, en typ av vetenskaplig rådgivning specifik för särläkemedel, befrielse eller nedsättning av vissa avgifter samt tioårig marknadsexklusivitet när läkemedlet väl är på marknaden. För mer information om särläkemedel i EU, se www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/orphan-designation-overview
För mer information, vänligen kontakta:
Nicklas Westerholm, VD
Tel. +46 (0) 733 542 062
[email protected]
Karl Hård, Head of Investor Relations and Communications
Tel. +46 (0) 733 011 944
[email protected]
Om sköldkörtelhormonresistens typ beta
RTH-β (Resistance to Thyroid Hormone type beta) är en ovanlig medfödd genetisk sjukdom med stort medicinskt behov och ingen godkänd behandling, som drabbar 1 av 20 000–40 000 individer. Sköldkörtelhormon är essentiellt för normal utveckling och reglering av ämnesomsättningen i princip alla vävnader och utövar sin effekt genom att binda till en nukleär receptor, vilket resulterar i uttryck av hormonresponsiva gener. Det finns två typer av sköldkörtelhormonreceptorer i kroppen (alpha och beta), som uttrycks preferentiellt i olika vävnader. RTH-β orsakas av mutationer i genen för sköldkörtelhormonreceptor beta och leder till nedsatt sköldkörtelhormonsignallering i vävnader som är beroende av denna receptor. De kliniska manifestationerna av RTH-β inbegriper en blandning av symptom av tyreotoxikos och hypotyreos i olika vävnader, såsom struma, fettlever, blodfettsrubbningar, nedsatt hörsel och färgseende, neurokognitiva funktionsstörningar och kardiovaskulär stress. RTH-β drabbar båda könen lika och uppvisar normal ett så kallat autosomalt dominant nedärvningsmönster. Homozygosa mutationer är extremt ovanliga men ger mycket uttalade symptom som ofta leder till att drabbade patienter avlider redan tidigt under barndomen.
