Stockholm den 15 juli 2025. Egetis Therapeutics AB (publ) (“Egetis” eller “Bolaget”) (NASDAQ Stockholm: EGTX) meddelade idag att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har beviljat Breakthrough Therapy Designation för tiratricol för behandling av monokarboxylattransportör 8 (MCT8)-brist.
Breakthrough Therapy Designation är ett förfarande som syftar till att påskynda utveckling och granskning av läkemedel som är avsedda att behandla ett allvarligt tillstånd och där preliminära kliniska data visar att läkemedlet kan ge en väsentlig förbättring jämfört med tillgängliga behandlingar på ett kliniskt signifikant mått.
Nicklas Westerholm, vd för Egetis, kommenterade:
"Att tiratricol tilldelas Breakthrough Therapy Designation av FDA understryker både det akuta behovet av en effektiv behandling för patienter med MCT8-brist och de kliniskt meningsfulla resultat som hittills har påvisats med tiratricol. Vi ser fram emot att påskynda utvecklingen och den regulatoriska processen för tiratricol så snabbt som möjligt, för att kunna erbjuda denna potentiella behandling till patienter i USA.
"Som nästa steg har FDA begärt att Egetis skickar in en begäran om ett så kallat Type B-möte. Detta möte kommer att vara ett multidisciplinärt och heltäckande samtal kring utvecklingsprogrammet för tiratricol."
