Egetis belyser sju abstrakt relaterade till MCT8-brist och två abstrakt relaterade till tiratricol och RTH-beta, publicerade inför European Thyroid Associations årliga konferens

Stockholm, 6 september 2024. Egetis Therapeutics AB (publ) ("Egetis" eller "Bolaget") (Nasdaq Stockholm: EGTX), noterar idag sju abstrakt relaterade till MCT8-brist och två abstrakt relaterade till tiratricol och sköldkörtelhormonresistens typ beta (RTH-beta), som har publicerats inför European Thyroid Associations 46:e årliga konferens, som hålls i Aten, Grekland, den 7-10 september 2024.

Länkar till kliniska Abstrakt relaterade till tiratricol och MCT8-brist:

1. Van der Most, F. et al. T3 analogue Triiodothyroacetic acid (Triac) treatment and survival in MCT8 deficiency: an international real-world cohort study
(detta abstrakt har tidigare belysts i ett pressmeddelande från Egetis den 21 augusti 2024)

2. Freund, M. et al. Effect of the T3 analogue Triac on patient-centered outcome measures in patients with MCT8 deficiency: post-hoc analysis of the international Triac Trial I
(detta abstrakt har tidigare belysts i ett pressmeddelande från Egetis den 28 augusti 2024)

Länkar till prekliniska Abstrakt relaterade till MCT8-brist:

3. Alcaide Martin, M. et al. Thyroid hormone transporters Mct8/Oatp1c1 deficient mice exhibit increased seizure susceptibility together with an imbalanced hippocampal neurotransmission

4. Bárez-López, S. et al. Unravelling the Role of MCT8 in Early Brain Development

5. Richter, J.-J. et al. Thyroid hormone transporters Mct8 and Oatp1c1 exhibit cell-autonomous functions within the oligodendroglia cell lineage in the mouse CNS

6. Guillén Yunta, M. et al. Blood-brain barrier leakage and neurovascular unit ultrastructural alterations as new pathophysiological mechanisms for MCT8 Deficiency

7. Alevyzaki, A. et al. Thyroid hormone transporters Mct8 and Oatp1c1 are required for proper angiogenesis in the mouse CNS

Länkar till kliniska Abstrakt relaterade till tiratricol och RTH-beta:

1. Moran, C. et al. Thyroid Hormone analogue (Triac) therapy in Resistance to Thyroid Hormone beta, reduces hyperthyroid symptoms, lowers circulating thyroid hormones and metabolic rate effectively, without adverse effects

2. Meima, M. et al. Molecular mechanisms of TRIAC in the treatment of resistance to thyroid hormone beta (RTHβ)

Inga av de ovannämnda Abstrakten hade medförfattare från Egetis.

Om Egetis Therapeutics AB

Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov.

Emcitate® (tiratricol) är Bolagets ledande läkemedelskandidat som utvecklas som den potentiellt första behandlingen för patienter med MCT8-brist, en sällsynt sjukdom med ett stort medicinskt behov och ingen tillgänglig behandling. En klinisk fas IIb-studie (Triac Trial I) samt en kohortstudie har genomförts med signifikanta och kliniskt relevanta behandlingsresultat på sköldkörtelhormon T3-halter i serum och kliniskt relevanta sekundära effektmått. Egetis ansökte om marknadsgodkännande för Emcitate till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA i oktober 2023.

Efter dialog med FDA genomför Egetis en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie på 16 utvärderbara patienter för att verifiera resultaten på T3-nivåer i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Egetis kommer att uppdatera marknaden så snart rekryteringen har slutförts, och vid det tillfället informera om när topline resultat förväntas och när NDA-ansökan därav kan förväntas lämnas in.

Emcitate har särläkemedelsstatus (’orphan drug designation’, ODD) i USA och EU för MCT8-brist och RTH-beta. MCT8-brist och RTH-beta är separata indikationer med distinkta patientpopulationer. I USA har Emcitate även beviljats Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) vilket ger Egetis möjligheten att erhålla en Priority Review Voucher (PRV), efter marknadsgodkännande.

Aladote® är en ”first-in-class” läkemedelskandidat som utvecklas för att reducera risken för akuta leverskador till följd av paracetamolförgiftning. En ”proof of principle”-studie har framgångsrikt avslutats och utformningen av en registreringsgrundande fas II/III-studie, Albatross, med syfte att ansöka om marknadsgodkännande i USA och Europa har slutförts efter diskussioner med läkemedelsmyndigheterna i USA, EU och Storbritannien. Studiestart planeras efter att ansökningarna om marknadsgodkännande för Emcitate har fullbordats. Aladote har beviljats ODD i USA och EU.

Egetis Therapeutics (STO: EGTX) är noterad på Nasdaq Stockholms huvudlista. För mer information, se www.egetis.com.