Emcitate® projektet fortskrider med fokus på ansökningar om marknadsgodkännanden i EU och USA under 2023
Finansiell översikt januari-mars
- Försäljningsintäkten uppgick till 6,8 (7,1) MSEK
- Kvartalets förlust uppgick till -74,9 (-28,8) MSEK
- Kassaflöde uppgick till 115,8 ( -37,8) MSEK
- Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 243,5 (106,8) MSEK
- Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,3 (-0,2) SEK
Händelser under januari-mars
- Genomförde en övertecknad riktad nyemission om 196 MSEK (netto)
- Med anledning av förekommande rykten på marknaden gjorde styrelsen i Egetis följande uttalande: Egetis har pågående diskussioner med vissa externa parter gällande ett potentiellt bud på bolaget. Det finns ingen garanti för att ett publikt erbjudande kommer att lämnas eller beträffande villkoren för ett sådant erbjudande
- Rekryterade Katayoun Welin-Berger till Vice President Operations, med ansvar för att designa och hantera försörjningskedjorna för Egetis produkter. Katayoun anslöt till Egetis från Calliditas Therapeutics i mars 2023
- Fortsatte att förstärka den kommersiella organisationen, inför kommersialisering av Emcitate 2024, med tre General Managers (GM): I januari anslöt Raymond Francot som GM för Tyskland, Österrike, Schweiz och den central- och östeuropeiska regionen, samt Sylvain Forget som GM för Frankrike och den sydeuropeiska regionen (Portugal, Spanien, Italien och Grekland)
Emcitate
- Erhöll godkännanden för ReTRIACt studien från de etiska kommittéerna vid Children’s Hospital of Philadelphia, USA och Erasmus Medical Center i Rotterdam, Nederländerna
Händelser efter periodens utgång
- Baserat på regulatorisk feedback på dokumentationen för ReTRIACt studien, har viss klinisk prövningsdokumentation uppdaterats, vilket medför behov av förnyade godkännanden från de etiska kommittéerna för de tre deltagande sjukhusen, och vid behov tillsynsmyndigheter. Detta arbete har påbörjats och förväntas leda till att första patienten kommer att behandlas under andra kvartalet. Parallellt har arbetet med att identifiera möjliga studiedeltagare påbörjats och i dagsläget har vi identifierat >30 patienter vid de olika prövningsklinikerna. Det är därför vår sammantagna bedömning att denna administrativa försening av studiestarten inte nämnvärt kommer att påverka tidpunkten för inlämnandet av en registreringsansökan i USA
- Egetis planerar för inlämnande av en NDA i USA under fjärde kvartalet2023, med ’Fast Track Designation’ som beviljats av FDA. En ansökan i Europa förväntas som tidigare kommunicerats lämnas in under Q2 2023 och är inte beroende av ReTRIACt studien
VD har ordet
Det pågående kvartalet är mycket spännande och transformativt för Egetis. Vi närmar oss nu vår första ansökan om marknadsgodkännande i Europa för vår ledande läkemedelskandidat Emcitate.
Jag är också mycket nöjd med vår övertecknade riktade nyemission i början av 2023. Emissionen inbringade 196 miljoner kronor till Egetis, efter emissionskostnader. De nya investerarna innefattar internationella och svenska institutionella branschspecialister, inklusive AXA Investment Managers, Handelsbanken Fonder AB genom fonden Hälsovård Tema, och Medical Strategy GmbH, samtidigt som existerande aktieägare Fjärde AP-fonden (AP4), Linc AB och Unionen ocksà deltog. Nettolikviden från den riktade emissionen kommer primärt att finansiera fortsatt stegvis uppbyggnad av bolagets kommersiella infrastruktur i Europa och USA och förberedande aktiviteter inför den planerade kommersialiseringen av Emcitate under 2024, samt allmänna bolagsändamål och ger finansiell flexibilitet.
Emcitate projektet fortskrider med fokus på ansökningar om marknadsgodkännanden i EU och USA under 2023
Vi arbetar intensivt med ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA under det andra kvartalet 2023, baserat på befintliga kliniska data, efter att erforderliga stabilitetsdata har erhållits för den kommersiella produkten av Emcitate.
Som vi tidigare kommunicerat kommer Egetis genomföra en bekräftande randomiserad, placebokontrollerad studie (ReTRIACt) på 16 patienter för att verifiera resultaten från tidigare kliniska prövningar och publikationer avseende sköldkörtelhormon T3-nivåer inför ansökan om marknadsgodkännande i USA.
Baserat på regulatorisk feedback på dokumentationen för ReTRIACt studien, har viss klinisk prövningsdokumentation uppdaterats, vilket medför behov av förnyade godkännanden från de etiska kommittéerna för de tre deltagande sjukhusen, och vid behov tillsynsmyndigheter. Detta arbete har påbörjats och förväntas leda till att första patienten kommer att behandlas under andra kvartalet. Parallellt har arbetet med att identifiera möjliga studiedeltagare påbörjats och i dagsläget har vi identifierat >30 patienter vid de olika prövningsklinikerna. Det är därför vår sammantagna bedömning att denna administrativa försening av studiestarten inte nämnvärt kommer att påverka tidpunkten för inlämnandet av en registreringsansökan i USA. Egetis planerar för inlämnande av en NDA i USA under fjärde kvartalet 2023, med ’Fast Track Designation’ som beviljats av FDA. Prövningsprotokollet finns tillgängligt på clinicaltrials.gov under koden NCT05579327. En ansökan i Europa förväntas som tidigare kommunicerats lämnas in under Q2 2023 och är inte beroende av ReTRIACt studien.
Implementering pågår av ’Expanded Access Program’ för Emcitate i USA
Det finns ett fortsatt stort och ökande intresse från läkare över hela världen för att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate, som redan skrivs ut på individuell licens till patienter i över 25 länder. Totalt får nu omkring 180 patienter behandling med Emcitate. Detta understryker det stora medicinska behovet av behandling för dessa patienter.
På begäran av FDA lämnade Egetis in ett ’Expanded Access Program’ i USA i det fjärde kvartalet 2022, som implementeras. Vårt program för Emcitate underlättar arbetsbördan både för läkare och FDA i att tillgängliggöra Emcitate för patienter med MCT8-brist, tills dess produkten erhållit marknadsgodkännande. Detta program kommer också att vara viktigt för de patienter som slutför ReTRIACt studien, så att de kan få fortsatt behandling med Emcitate efter att de avslutat studien.
Egetis fortsätter den stegvisa uppbyggnaden av organisationen i USA och Europa för kommersialisering av Emcitate under 2024
Den kommersiella organisationen förstärktes under det första kvartalet med tre General Managers (GM): I januari anslöt Raymond Francot som GM för Tyskland, Österrike, Schweiz och den central- och östeuropeiska regionen, samt Sylvain Forget som GM för Frankrike och den sydeuropeiska regionen (Portugal, Spanien, Italien och Grekland). I april anslöt Nigel Nicholls som GM för Storbritannien och den nordeuropeiska regionen (Irland, Norden och Baltikum).
Dessa nyckelrekryteringar tillför Egetis betydande kompetens med erfarenhet från framgångsrika kommersialiseringar inom särläkemdelsområdet, inklusive produkter såsom Spinraza®, Brineura® och Tecfidera®, samt erfarenhet från flera framgångsrika företag, såsom BioMarin, Global Blood Therapeutics, SOBI och Vertex.
Egetis fortsätter att öka medvetenheten om MCT8 brist bland specialistläkare och andra centrala personer inom vårdsektorn
Under det första kvartalet 2023 deltog Egetis vid tre internationella vetenskapliga och medicinska konferenser. Det finns ett stort intresse bland barnneurologer och barnendokrinologer att lära sig mer om MCT8-brist, och den allmänna medvetenheten om sjukdomen är fortfarande begränsad. För att öka medvetenheten om sjukdomen har vi tagit fram en ny video som beskriver mekanismen bakom sjukdomen och effekterna av MCT8-brist. Den nya videon kan nås här (www.mct8deficiency.com).
Triac Trial II studien med Emcitate
Triac Trial II är en pågående internationell, öppen, multicenterstudie på unga patienter (<30 månader gamla) med MCT8-brist. Rekryteringsmålet uppnåddes under andra kvartalet 2022 där 22 patienter har inkluderats. Studien utförs i Europa och USA och undersöker neurokognitiva effekter av tidig intervention med Emcitate, samt effekten på kliniska och biokemiska aspekter av tyreotoxikos. Patienterna behandlas initialt i 96 veckor med Emcitate, och följs därefter i ytterligare två år. Resultat från studien förväntas i mitten av 2024, och kommer att skickas in till regulatoriska myndigheter som ett s.k. supplement efter att marknadsgodkännanden erhållits för Emcitate. Utformningen av Triac Trial II studien finns tillgänglig på clinicaltrials.gov med koden NCT02396459.
Den registreringsgrundande studien Albatross för Aladote i USA, EU och Storbritannien
Det finns ett betydande medicinskt behov för de ungefär 25% av patienterna som når sjukhus mer än åtta timmar efter paracetamol förgiftning. Dessa har en ökad risk för akut leversvikt och behöver ytterligare behandlingsmöjligheter utöver dagens tillgängliga N-acetylcystein (NAC).
Den registreringsgrundande fas IIb/III-studien som kallas Albatross har utformats i samråd med FDA, EMA och MHRA, och starten av studien är planerad under 2023.
Kassa
Under perioden tillfördes bolaget en nettolikvid på 196 miljoner kronor, efter emissionskostnader, genom en riktad emission. Vi redovisade en kassa på cirka 244 miljoner kronor per den 31 mars 2023.
Framåtblick
Egetis är ett innovativt och integrerat läkemedelsbolag, fokuserat på projekt i sen klinisk utvecklingsfas för kommersialisering inom särläkemedelsområdet för behandling av allvarliga och sällsynta sjukdomar med betydande medicinska behov. Med den nyligen förstärkta balansräkningen kan vi nu fortsätta att fokusera på att utveckla våra läkemedelskandidater Emcitate och Aladote för alla patienter som har ett stort behov av dessa terapier. Jag ser fram emot att informera er om den framtida utvecklingen av Egetis under detta transformativa år för bolaget.
Nicklas Westerholm, vd
