Betydande framsteg med Emcitate® mot ansökningar om marknadsgodkännande i USA och Europa 2023

Finansiell översikt oktober – december
· Nettointäkten uppgick till 3,5 (5,3) MSEK
· Kvartalets förlust uppgick till -32,1 (-74,3) MSEK
· Likvida medel vid kvartalets utgång uppgick till 144,0 (287,9) MSEK
· Kassaflöde uppgick till -29,6 (129,8) MSEK
· Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till –0,2 (-0,7) SEK

Finansiell översikt januari – december
· Nettointäkten uppgick till 38,5 (40,7) MSEK
· Periodens förlust uppgick till -104,5 (-178,0) MSEK
· Likvida medel vid periodens utgång uppgick till 144,0 (287,9) MSEK
· Kassaflöde uppgick till -145,0 (34,2) MSEK
· Resultat per aktie före/efter utspädning uppgick till -0,6 (-2,6) SEK

Väsentliga händelser: oktober- december
· Erhöll Fast Track Designation av amerikanska Food and Drug Administration (FDA) för Emcitate mot MCT8-brist.
· Nya publicerade långtidsdata, upp till sex år, bekräftar effekt och säkerhet vid behandling med Emcitate i patienter med MCT8-brist.
· Planerar att lämna in ansökan om marknadsgodkännande för Emcitate till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA baserat på befintliga kliniska data. I och med att alla kliniska data därmed redan finns tillgängliga reduceras den kvarvarande risken för Emcitate betydligt.
· Förberedelser för den registreringsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote fortsätter med målet att starta under 2022, beroende på COVID-19-situationen.
· Erhöll ett s.k. ’Notice of Allowance’ för ett nytt patent i USA för en kombinationsterapi med Aladote och N-acetylcystein.
 
 Väsentliga händelser efter periodens utgång
· Givande interaktioner med läkemedelsmyndigheter förtydligar den regulatoriska vägen framåt för Emcitate.
· Planerar att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande (MAA) i EU för Emcitate under första halvåret 2023.
· Planerar att lämna in en ansökan om marknadsgodkännande (NDA) i USA för Emcitate i mitten av 2023 under ’Fast Track Designation’.
· FDA anser att en behandlingseffekt på T3-nivåer och kronisk tyreotoxikos skulle kunna utgöra en grund för marknadsgodkännande för Emcitate.
· För marknadsansökan i USA kommer en 30 dagar lång, randomiserad placebokontrollerad studie på 16 patienter, att genomföras för att verifiera resultaten på T3-nivåer som observerats i tidigare kliniska prövningar.
· Resultatet av diskussionerna med läkemedelsmyndigheten ökar sannolikheten för framgång för Emcitate och möjligheten att erhålla en s.k. Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i USA.
· Erhöll ett s.k. ’Notice of Intent to Grant’ för ett nytt europeiskt patent för en kombinationsterapi med Aladote och N-acetylcystein.
· Erhöll ett villkorligt godkännande av FDA för att använda varumärket Emcitate i USA.

VD har ordet

Det senaste året var ett framgångsrikt år för Egetis, där vi uppnådde viktiga milstolpar för vårt spännande Emcitate program. Jag är stolt över att kunna rapportera att vi är på god väg att skapa ett gediget och mycket erfaret företag fokuserat på sällsynta sjukdomar som är väl positionerat för framtiden.

Emcitate erhåller ’Fast Track Designation’
I oktober beviljade amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA s k Fast Track Designation för Emcitate för behandling av MCT8-brist. Fast Track Designation är ett erkännande från FDA av vikten av Emcitate för att adressera det stora medicinska behovet för patienter med MCT8-brist där det idag inte finns några behandlingsalternativ. En Fast Track Designation skapar möjligheter att påskynda både inlämnandet av en NDA (New Drug Application)-ansökan och FDA:s granskning, vilket kan möjliggöra ett tidigare marknadsgodkännande av Emcitate.

Nya publicerade långtidsdata bekräftar Emcitates långtidseffekt och säkerhet i patienter med MCT8-brist
I oktober publicerades data i Journal of Clinical Endocrinology & Metabolism från långtidsbehandling i upp till 6 år med Emcitate i patienter med MCT8-brist. Resultaten kommer från en prövarinitierad, ’real-life’ kohortstudie vid 33 kliniker som utförts av Erasmus Medical Center, Rotterdam, Nederländerna, där effekten och säkerheten av Emcitate undersöktes hos 67 patienter med MCT8-brist.
Dessa långtidsdata bekräftar de positiva resultaten från vår tidigare Triac Trial I-studie med Emcitate, och visar också att de fördelaktiga effekterna bibehålls över tid, i upp till sex år. Den robusta effekten som ses för en rad viktiga kliniska och biokemiska parametrar i patienter oberoende av ålder stöder ytterligare Emcitates potential som behandling av MCT8-brist.

Givande interaktioner med de regulatoriska myndigheterna minskar risken med Emcitate-programmet 
Baserat på de nya långtidsdata hade vi ytterligare positiva interaktioner med de regulatoriska myndigheterna i USA och Europa. I december drog European Medicines Agency (EMA) slutsatsen att de kliniska data från Triac Trial I, tillsammans med data från långtidsbehandling kommer att vara tillräckliga för en ansökan om marknadsgodkännande (Marketing Authorisation Application, MAA) i Europa för behandling av MCT8-brist. Vi planerar att lämna in en MAA under det första halvåret 2023. I och med att alla kliniska data därmed redan finns tillgängliga reduceras den kvarvarande risken för Emcitate betydligt
Efter perioden, i januari 2022, tillkännagav vi också att vi avser att lämna in en NDA i USA för Emcitate i mitten av 2023 under Fast Track Designation som beviljades av FDA. I de senaste positiva myndighetsinteraktionerna bekräftar FDA att en behandlingseffekt på T3-nivåer och kronisk tyreotoxikos vid MCT8-brist skulle kunna utgöra grunden för marknadsgodkännande i USA.
För att komplettera de befintliga kliniska data i en kommande NDA i USA, har vi kommit överens med FDA att uföra en liten, randomiserad, kontrollerad studie på 16 patienter i upp till 30 dagar för att verifiera våra T3-resultat, sett i tidigare kliniska prövningar och publikationer. Det är väletablerat att T3-nivåerna hos obehandlade MCT8-patienter är signifikant förhöjda, och vi har tidigare visat att Emcitate snabbt och varaktigt kan normalisera dessa nivåer. Den primära källan för patienter till studien kommer att vara genom vårt befintliga program för licensförskrivning.
Resultatet av dessa regulatoriska interaktioner är ett stort steg mot ansökan för marknadsgodkännande i EU och USA, vilket skulle göra Emcitate tillgängligt för patienter som lider av MCT8 brist och ökar sannolikheten för framgång för Emcitate och att Egetis får en s k Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher (PRV) i USA.

Triac Trial II
Den pågående Triac Trial II studien kommer att fortsätta för att ytterligare befästa de neurokognitiva effekterna av tidigt insatt behandling med Emcitate, som tidigare setts hos unga patienter i Triac Trial I. Vi fortsätter att rekrytera patienter till studien trots den utmanande COVID-19-situationen. Resultat från Triac Trial II förväntas under första kvartalet 2024 och planeras att skickas in till regulatoriska myndigheter efter att marknadsgodkännande erhållits.

Emcitate licensförskrivs till namngivna patienter
Parallellt med vårt kliniska program med Emcitate ser vi ett fortsatt intresse från läkare över hela världen att behandla patienter som lider av MCT8-brist med Emcitate.
Totalt behandlas mer än 140 patienter i fler än 25 länder med Emcitate genom licensförskrivning till namngivna patienter, vilket understryker det stora medicinska behovet för denna patientpopulation och bekräftar intresset att behandla patienter som lider av MCT8-brist.

Lansering av kampanj för att öka medvetenheten kring MCT8-brist
Vi är engagerade i att hjälpa till att förändra och förlänga livet för patienter med sällsynta sjukdomar som MCT8-brist. En viktig del i detta åtagande är att öka medvetenheten kring sjukdomen, och därför lanserade vi en kampanj, inklusive hemsidan www.mct8deficiency.com, i september. Som tillägg till andra sjukdomsutbildande aktiviteter, till exempel vid vetenskapliga och medicinska konferenser som riktar sig till hälso- och sjukvårdspersonal, kommer hemsidan att användas i utbildningssyfte genom det växande nätverket av viktiga opinionsbildare, läkare och patientföreningar med fokus på MCT8-brist.
Med dessa aktiviteter har vi som målsättning att förkorta tiden till diagnos av MCT8-brist, och möjliggöra tidigare insatt behandling för att lindra en del av den tunga börda som läggs på de drabbade individerna, deras familjer och vårdgivare som de är starkt beroende av.

Förberedelserna för den beslutsgrundande fas IIb/III-studien med Aladote pågår
Förberedelserna för den planerade fas IIb/III-studien med Aladote pågår. COVID-19-pandemin gör det fortfarande svårt att starta en klinisk studie som utförs på akut- och intensivvårdskliniker. Beroende på hur situationen utvecklas förväntar vi oss därför att studiestart sannolikt sker senare under det här året.
Vi fortsätter att vara fokuserade på den fortsatta utvecklingen av Aladote, som har potential att bli det första godkända läkemedlet för patienter med ökad risk för leverskada efter att ha överdoserat paracetamol och för vilka standardbehandlingen N-acetylcystein inte är tillräckligt effektivt. Aladote har beviljats ODD i USA och vi har en pågående dialog med EMA om lämplig indikation för ODD i EU. I december 2021 och januari 2022 fick vi s k Notices of Intent att bevilja nya patent i USA respektive Europa. Dessa patent stärker ytterligare vår robusta calmangafodipir-patentportfölj som inkluderar ett substanspatent med skydd fram till år 2032 i USA och EU.

Organisation
Under 2021 stärkte vi avsevärt vår organisation genom rekrytering av bl.a. Dr Kristina Sjöblom Nygren som ny Chief Medical Officer och Dr Yilmaz Mahshid som ny Chief Financial Officer. Vi kommer att se fler nyckelrekryteringar under 2022 när vi fortsätter att växa och tillföra kompetens till företaget.
Under 2021 valdes Dr Thomas Lönngren (ordförande) och Mats Blom in i vår styrelse.

Kassaposition
Vi redovisade en kassaposition på cirka 144 MSEK per den 31 december 2021.

COVID-19
Vi påverkas fortfarande av den pågående COVID-19-pandemin. Vi fortsätter att noggrant följa utvecklingen av pandemin. Vi vidtar alla försiktighetsåtgärder för att säkerställa att patienter, vårdpersonal och vår organisation och de som arbetar med våra prövningar är säkra och mår bra, och att vår verksamhet fortsätter enligt plan.

Framåtblick
Vårt fokus på de kliniska utvecklingsprogrammen och möjligheten att erbjuda behandlingsalternativ för patienter som lider av sällsynta och allvarliga sjukdomar ligger fast när vi bygger framtiden för Egetis.
Vi ämnar att själva kommersialisera Emcitate i USA och Europa och kommer att stegvis bygga upp en liten och fokuserad organisation under 2022 och 2023, för att säkerställa en framgångsrik kommersialisering. Då MCT8-brist är en mycket sällsynt sjukdom, och Emcitate har unika egenskaper, planerar vi att ha en kommersiell organisation på mindre än 50 personer vid lanseringen.
 Vi tror att vår kärnkompetens kan vara en plattform som kan utnyttjas för ytterligare särläkemedelsprojekt i sen fas. Jag ser fram emot att informera er kring projekten och den framtida utvecklingen av Egetis under året som kommer.
Slutligen vill jag rikta mitt uppriktiga tack till alla anställda på Egetis för deras engagerade arbete under 2021, styrelsen för styrning och hjälpsam rådgivning, våra aktieägare för deras fortsatta stöd och till alla patienter och läkare som deltar i utvecklingen av våra produktkandidater.

Nicklas Westerholm, vd